试验设计与合成数据解决方案
在创新疗法竞相涌现的当下，如何高效获取监管批准，并将新药更快送达患者，已成为新药研发的核心挑战。Medidata Trial Design依托全球独家的跨行业历史临床试验数据库——覆盖超36,000万项试验和1,100万名患者数据，带来突破性解决方案。
我们的行业专家团队将与您紧密协作，充分利用数据生成有意义的洞察，以创建更安全、有效的临床试验设计，从而加速医疗突破。我们的创新产品——Simulants，一款领先的合成数据工具，可在保障患者隐私和知识产权的前提下，解锁历史临床数据背后的洞察。
更好的数据，更优的洞察
疗效预测
利用临床试验数据解锁的洞察，更深入地了解患者亚群，并通过对当前标准治疗下的未被满足的医疗需求的分析和入排标准的模拟，改善患者入组筛选，识别最有可能响应治疗的特定人群。
追踪标准治疗在不同时间段的结果一致性，挖掘潜在的适应症拓展机会。
提升试验安全性
在整个试验过程中，实时监查患者，并依据基线评估，预测不良反应高发的患者群体，以避免其发生，并提供主动治疗。
Medidata AI利用历史临床试验数据，在CAR-T疗法试验中成功预防CRS事件，这一突破性成果已在ASCO、ASH、NCCN等多个国际会议上发表。
预防试验失败
通过模拟试验场景，提前预测风险并优化方案设计，助您识别高响应患者、优化给药策略、主动规避严重不良反应事件，提升试验安全性与成功率。
我们近期于《阿尔茨海默病协会期刊》发表的文章，该文章利用历史随机对照试验汇总的数据，分析并确定了患者中途脱落的关键预测因素，应用于优化未来临床试验方案，制定风险预防策略。
《阿尔茨海默病临床试验中患者 中途退出的预测因素研究》
关键亮点
驱动临床数据革新
Simulants是一款划时代的合成数据产品，基于Medidata独家全球标准化历史临床试验数据打造，涵盖历史试验方案中定义的各类协变量、终点及变量。不同于其他常见合成数据集，Simulants能够精准地从包含高度敏感信息的临床试验数据集中生成高保真度的合成数据。Simulants符合严格的监管合规与隐私保护要求，为临床开发团队拓展数据访问，提高研究准确性，提供证据洞察，从而优化临床试验设计。
独家历史临床试验数据
Simulants依托全球140多个国家、超36000项跨申办方试验及1100万名患者参与，以强大的AI建模能力，为您的试验提供高价值的研究证据。所有数据均遵循试验方案设计，通过Medidata Rave EDC平台采集、监查与验证，保留了完整传统临床试验的终点指标与协变量信息。Silmulants还提供覆盖通用领域的患者级数据和100多个标准化变量，推动数据驱动的临床决策。
“了解我们的数据如何助力所有规模的申办方在多种适应症试验中获取关键洞察。”
利用生成式AI优化临床试验设计
Medidata AI的专利合成数据生成模型在数据质量与隐私保护方面全面领先，在临床数据生成方面，优于包括MIT Synthetic Data Vault在内的多个业界主流模型。我们的创新流程确保合成数据质量与真实临床试验数据保持高度一致，相关成果已在NeurIPS、AMIA等国际会议上发表，并荣获国际机器学习大会（ICML）最佳论文奖。不同于依赖大规模训练数据的方法，Medidata的方法即使在临床试验数据样本量有限的情况下，依然表现出色。该方法最终解决了患者隐私问题，保护了数据完整性，并确保了最高水平的研究准确性，从而为团队的关键临床决策提供支持。
阅读近期发布的《合成临床试验数据生成模型优化的可解释性数据增强框架》，该文荣获ICML医疗健康领域可解释性机器学习研讨会（IMLH）最佳论文奖。
世界级专家团队
从推进研究阶段、评估现有标准治疗下的未满足需求，到预防不良反应发生，Medidata AI的专家团队都是您值得信赖的合作伙伴。我们的团队汇聚来自前FDA、全球顶尖药企及科研机构的资深专家，涵盖监管事务、生物统计、数据科学与肿瘤医学等专业背景，与您携手驱动医学突破。
Medidata Research Alliance（Medidata研究联盟）
关于Medidata Research Alliance
Medidata Research Alliance汇聚学术界、行业领导者的主要临床专家、研究者与领先的数据科学家，旨在推进前沿研究合作，以提高行业对疗法的理解，特别是在CAR-T和双特异性抗体等免疫治疗领域： 我们的历史临床试验基于20余年积累，涵盖众多已获批及在研药物，支持设计和执行更安全的临床试验，推进科学认知突破。核心研究方向包括：
- 深入理解创新疗法及可能发生的不良事件，制定基准以减轻或规避严重后果
- 优化临床指南，提升疗效与患者安全性
- 扩大创新疗法的可及性，让亟需治疗的患者受益
CAR-T疗法研究
Medidata AI基于全球最大的CAR-T及双特异性T细胞接合器（BiTEs）疗法数据库，涵盖70余项跨申办方已获批或在研疗法的试验。 该数据库不仅广泛应用于商业实践，如助力申办方设计临床试验方案以支持安全事件提醒、患者筛选等，也为学术研究提供数据支撑，揭示了常规实验室指标与不良反应风险之间的潜在关联。
相关研究成果已在多本同行评议期刊、国际学术会议及主流媒体上发表或报道，包括：
ASCO 2022纵向CAR-T临床试验数据中严重CRS的预测因素研究
ASH 2022 纵向CAR-T临床试验数据中严重CRS的预测因素研究
EHA 2023 CD19靶向CAR-T治疗中CRS与ICANS的并发特征研究
FierceBiotech报道 ：Medidata突破性提出常规生物标志物可预测CAR-T治疗并发CRS风险
CAR-T细胞治疗 : Tanmay Jain专家详析CAR-T疗法与Medidata临床洞察价值
CAR-T试验设计白皮书：利用Medidata CAR-T Data Cube优化CAR-T试验设计 了解更多
心血管疾病药物研究
Medidata积累的历史临床试验数据涵盖超10万例患者发生主要心血管疾病的不良反应（MACE），包括中风、心肌梗死、心力衰竭等。这其中还包括患有多种合并症的患者，如糖尿病、肥胖症、高血压、高脂血症和慢性肾病等多种基础疾病。我们的数据还经过长随访时间，最长达6年，是生成监管级别证据的关键。我们的数据囊括最新一代心血管药物，如PCSK9抑制剂、新型/直接口服抗凝药（NOACs/DOACs）、SGLT2抑制剂、GLP-1受体激动剂，以及其他标准疗法。
该数据已被应用于多项前沿研究，包括：
STH 2021房颤抗凝治疗中真实世界与临床试验出血率对比
DDW 2022 经口无切口胃底折叠术与腹腔镜下Nissen胃底折叠术治疗胃食管反流病的医疗资源使用真实世界对比研究
DDW 2022 经口无切口胃底折叠术与腹腔镜下Nissen胃底折叠术治疗胃食管反流病的医疗资源使用真实世界对比研究
ISPOR 2023: 基于统一客观标准与汇总临床试验数据的非致死性心肌梗死新型识别算法验证
合成数据
Medidata提供匿名化的的患者级别合成数据，用于研究和指导产品开发。我们将强大的历史临床试验数据库与前沿AI/机器学习技术相结合，保护患者隐私的同时，实现数据共享和跨界协作，激发科研创新。
ICML 2023: 合成临床试验数据生成模型优化的可解释性数据增强框架
Neurips 2022: 合成临床试验数据的源数据隐私保护框架
Neurips 2022: 合成临床试验数据中的个体隐私保护
_synthesize 2023: 合成数据引领临床试验数据协作与研发革新