随着AI，5G和医学IoT(物联网）的“全天候应用“愿景提出，各大学术机构和商业组织利用各自优势资源通过使用高质量的流动数据、技术、专业知识和蓬勃发展的生态系统，加速将可操作的见解传递到研发，医疗和商业化决策的最前沿。快速迭代的技术和场景应用将共同孵化一场伟大的时代变革。本文将视角聚焦在受众所关注的生物科学领域，特别是生物医药临床开发领域的未来技术变革对整个行业的影响。
临床试验不能承受之痛
根据Tuft研究中心的数据，针对2000年1月至2019年4月的临床试验数据进行的综合分析发现只有大约12％的药物开发计划能成功完成。部分临床试验失败是因为它们没有证明干预的有效性或安全性，但也有相当数量是因为研究设计有缺陷、预算不足、过多受试者脱落或未能在规定时间内招募到所需受试者而陷入失败泥潭。
痛点之一：受试者招募
根据2016年的一项研究，在2000年至2011年之间，由美国NIH资助的临床试验中，有18％的临床试验启动三年或三年以上都没有招募到50%项目所需所需患者，甚至有部分试验由于仅仅招募到寥寥几位受试者之后无法持续开展而不得不提前关闭。在临床实际诊疗环境下，有20％的癌症患者符合参加试验的条件，但实际少于5％的患者愿意参与符合自己的临床试验。
痛点之二：研究中心选择
对于国际多中心而言，即使E17对操作提供了满足法规可行性，但实际操作确实困难重重，不同国家的法规要求、诊疗标准、同一疾病的不同发病率等都是需要考虑的实际因素。过去十年的数据显示，有相当数量的多中心研究有20%的中心在启动没能入组1例受试者。
痛点之三：方案设计
良好的方案设计是成就一个项目的基石，对于大规模国际多中心而言，任何由于方案设计缺陷而导致方案修订不仅仅会导致巨大的开支，也会延误整体进度，同时由于方案修订也会影响纳入人群数据的不一致性而影响后续的法规审批流程。
临床试验AI之路
在利用AI技术提升临床试验效率方面，大型技术公司还是临床试验生态系统的组成部分。譬如AWS和Google为许多AI初创企业提供云托管服务，同时Microsoft和Google也正与制药公司直接合作，就存储在这些公司中的大量企业和临床试验数据通过AI技术进行算法训练。Nvidia将为包括AI初创公司在内的制药，生物技术和医疗技术供应商提供其GPU硬件解决方案，同时还将为基因组和医学成像数据分析提供专门的解决方案和应用框架，并为有前途的AI初创公司提供孵化器计划。
在实际应用上，许多人希望AI能够有所作为。AI的其中一个应用场景就是利用人工智能帮助患者自行寻找临床试验。通常，人们依靠医生来告知他们适当的研究。也有某些患者尝试通过搜索了ClinicalTrials.gov网站来寻找符合自己的临床试验，但除非接受专业训练，在包含美国和其他209个国家进行的300,000多项研究中需要到自己临床试验是相当困难的。
为了帮助患者能自行匹配进行中的临床试验，目前网络上可以使用的是一种开源网络工具DQueST。该软件会在ClinicalTrials.gov上读取试验结果，然后生成纯英文的问题，例如“您的BMI是多少？” 来评估受试者的一般情况，在经过50个问题后，该工具可以过滤掉患者不符合条件的60-80％的试验，准确率略高于60％。
就生物医药领域而言，AI技术应用受限于专业化壁垒和临床试验数据的沉淀水平。一款利用AI技术开发的应用于的新药临床开发领域的专业化产品广受跨国NMC的青睐，并在不同疾病领域的新药试验进行尝试。
Acorn AI什么来头？
Acorn AI 是个啥？
Acorn AI来自于Medidata
对，就是那个临床试验领域全球最牛X的EDC系统RAVE的供应商
过去十年所积累的临床开发试验数据
94 个国家/地区
1600 多家客户
23000+试验
6100000+患者
囊括临床实践、试验操作、方案设计、试验预算、涉及临床试验有效性终点的影像学数据
结合临床开发的蛋白组学、关联新药上市后的真实世界数据，把这些海量综合性数据经过有效组织和标准化从多个维度大大提升整体研发效率，帮助全球的生物医药公司在新药研发周期中能做出更准确、更快速的决策而推出的一款产品。
Acorn AI 提供了一系列基于将结构化数据AI化的产品，包括Intelligent Trials，Integrated Evidence真实世界数据等解决方案。其中Intelligent Trials 作为临床开发领域专业人士最期待和最接地气的产品，为新药临床开发全过程提供一系列增值服务，从运营维度提高研究的成功率和速度。
Intelligent Trials亮点
助力研究中心筛选
临床试验重心之一是选择高效的研究中心。Intelligent Trials的功能——研究可行性 (Study Feasibility) 提供了可视化数据和强大的预测模型，为大规模国际多中心研究提供有效的研究中心筛选，可靠的AI技术帮助生物制药公司确定研究中心，甄别合格的研究人员和优选研究者，并在数据收集提高合规性以满足监管机构所强调的GCP要求。
确定目标患者人群，加速入组
Intelligent Trials通过分解研究方案，从研究设计复杂性和患者负担可行性入手，帮助平衡科学需求和操作效率，利用既往试验数据有效预测入排标准设计对预期纳入的受试者人群的影响，最大化利用临床资源加速入组。
Intelligent Trials过去的成功案例中，曾帮助某全球前10的申办方通过实时监测申办方研究项目，并与其他类似试验相对比,找到入组招募缓慢的原因，最终及时补救了重要的三期试验。
除此以外，Intelligent Trials还提供方案优化，试验表现追踪等功能。总体而言，Intelligent Trials 可以为当下日益复杂的临床试验提供一系列满足真实世界需求、具有极高洞察力的解决方案。
参考文献：
- Sources: Left, ref 1; Right, go.nature.com/2lNT6SV
- https://www.nature.com/articles/d41586-019-02871-3
- Haddad, T. C. et al. J. Clin. Oncol. 36 (suppl.), abstr. 6550 (2018).
本文转载自：CT-Cloud 原文链接
Medidata中国媒体联系人：
Summer Song, Medidata Solutions, +86 21 2231 0441, xsong@mdsol.com