Press Release

FDA, 메디세나 테라퓨틱스의 재발성 교모세포종 대상 제3상 등록 시험에 메디데이터 Synthetic Control Arm® 사용 허가

3 임상시험에서 합성대조군 사용을 허용한 선례 남겨

미국 식품의약국(FDA)에서 재발성 교모세포종(rGBM)을 대상으로 한 제3상 등록 시험에서 Medidata Synthetic Control Arm®을 사용하는 것을 허가했다고 다쏘시스템 자회사인 메디데이터가 오늘 발표했다. 이렇게 해서 통상적으로 무작위배정 대조군을 사용하는 제3상 임상시험에서 혼합 외부 대조군(합성대조군 시험대상자와 무작위 시험대상자를 결합)을 사용하는 것을 허용한 선례가 남게 됐다.

임상 단계 면역요법 전문 기업인 메디세나 테라퓨틱스(Medicenna Therapeutics, Corp., NASDAQ: MDNA, TSX: MDNA)가 악성 뇌종양인 재발성 교모세포종 대상 제3상 등록 시험에서 혼합 외부 대조군을 사용한다. 혼합 외부 대조군을 사용하면 대조군 요법에 배정해야 하는 시험대상자 수를 줄이는 동시에, 과학적 데이터의 정확성과 제품 개발 속도까지 높일 수 있다. 앞서 진행된 제2상 단일군 시험도 합성대조군 사용으로 효율이 향상됐다. 합성대조군에 근거하여 치료 효과를 예측한 보고서는 FDA에 제출돼 제3상 시험에서의 합성대조군 사용을 정당화하는 근거 자료의 일부로 쓰였다.

메디데이터 Acorn AI 사업부 데이터과학 이사 루시 데이비(Ruthie Davi)는 “FDA의 결정을 반기며, 메디세나의 MDNA55 개발에 필요한 엄격한 과학적 대조군을 제공함으로써 재발성 교모세포종을 치료하는 데 기여하길 바란다”라고 소감을 밝혔다. 이어서 “재발성 교모세포종 환자의 수명을 확실하게 연장하는 확립된 치료법은 없기에, 혼합 외부 대조군은 이들에게 큰 희망이 될 수도 있다”라고 강조했다.

메디세나 테라퓨틱스의 회장이자 CEO인 파하르 머천트 박사는 “재발성 교모세포종 치료를 위한 외부 대조군과 MDNA55를 결합하는 등록 시험 설계에 대한 과학적으로 타당한 근거를 제시한 Acorn AI팀의 역량에 감탄을 금할 수 없다. Acorn AI팀의 전문 지식과 각 분야 권위자들과의 적극적 협력은 등록 시험에서의 외부 대조군 사용에 대한 타당성을 FDA에 입증하는 데 중요한 역할을 했다”라며, “혁신적인 설계와 관련한 FDA의 이번 결정이 재발성 교모세포종 제3상 시험의 완료 일정을 앞당기게 됐고, 그 결과 충족되지 않은 필요가 있는 예후 불량 환자들에게 MDNA55를 조기에 공급할 수 있는 길이 열리게 됐다”라고 덧붙였다.

합성대조군은 임상시험용 의약품을 복용한 시험대상자의 인구통계학적, 질병 관련 특성에 맞춰 과거 임상시험에서 신중하게 선정한 시험대상자로 구성된다. 표준요법을 적용하기 어려운 적응증을 대상으로 한 단일군, 무작위배정 임상시험을 진행하는 경우 합성대조군을 사용하면 시험 효율을 충분히 높일 수 있다.

메디데이터는 다쏘시스템의 전액 출자 자회사로, 뛰어난 과학적, 비즈니스적 경험을 제공하는 3DEXPERIENCE 플랫폼을 통해 임상시험부터 상용화에 이르는 전 과정에 걸친 지원을 제공함으로써 맞춤 의료 시대를 맞이한 현재 생명과학의 디지털 혁신을 주도할 수 있는 위치에 있다.