“数智化”是指运用大数据、AI、云计算等技术为临床试验的参与者们赋能；通过优化临床试验各个环节的交付方式或流程，以“数字化+智能化”的路径帮助提高临床试验的精准性、安全性和高效性，为整个临床试验降本增效，最终达成临床试验的参与人员（受试者、医生和从业人员）和参与组织（临床试验中心、申办方药企或CRO）多方共赢的过程。
相较于注重数据抓取与数据处理的传统产品而言，数据采集各环节对技术与医学知识的需求程度各有不同，数智化产品在前者的基础上辅以“数据应用”与“智能处理”。
EDC之后，医药SaaS“数据应用”下一程
2020年，FDA同意Medidata AI Synthetic Control Arm（SCA）合成对照组解决方案应用于美国临床阶段免疫治疗公司Medicenna Therapeutics一项MDNA55治疗复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的III期注册试验。这是III期试验首次批准采用混合外部对照组，亦是医药SaaS“数据应用”中颇为典型的案例。
白细胞介素-4受体蛋白质治疗剂是MDNA55 的主要成分，能够诱使癌细胞吸收摄取并释放毒素以致免疫性细胞死亡。但由于试验受试者招募难、留存难等难题，试验开展一度陷入无人可用的困境。
一方面，MDNA55属于靶向治疗大分子，无法穿过血脑屏障，给药时必须直接传递至肿瘤，因而无法通过招募安慰剂组来进行对照试验；另一方面，复发性胶质母细胞瘤患者生存期受限，急需治疗的患者多因担心被分配进入对照组而放弃参与试验。
为了解决Medicenna的需求，Medidata首先根据MDNA55 II期试验结果为III期试验设计混合对照组试验方案，再利用自身包含700多万去标识化患者数据的数据库构建了一个符合患者特征的合成对照组。最后，Medidata借助倾向评分匹配的统计学方法，保证合成对照组能与治疗组形成良好对照和平衡。
过去20年以来，没有一项针对该疾病的治疗方法能够将患者存活率提高25%。Medidata采用合成头碰头的对照试验数据，成功证明了MDNA55的单一治疗价值，它能够将复发性胶质母细胞瘤患者的生存率提高一倍以上。
合成对照组的成功应用是当今临床试验及药物研发创新中里程碑式的突破，它意味着倚靠有效的智能工具带来的全面数据支持，遵循正确流程和建议程序，可以绕开许多传统临床实验固有的困局。
放眼罕见病等疑难杂症领域，由于这一类患者群体的独特性以及人数的限制，相关研发进展总是收效甚微。如果仍停滞于传统临床试验，很多可能带给这些患者希望的药物可能在II期甚至更早试验阶段便停止研发进程。
如今，SCA解决方案的出现为这类要发的研发开辟了可能性。曾经受制于临床试验未能过审的药物，或能借助于大数据与AI的能力重塑患者的人生。
AI的数据挖掘，拥有贯穿药研全流程的能力
以数据为基础的药品研发资源和试验方法能够提供越来越多的大型生物实验数据集，赋予生物技术企业以明显的优势。但要完成数据应用闭环的构建，企业还需构造拥有充分数据挖掘能力的AI，以生成更优的早期决策缩短项目交付时间，同时减少受试者脱落。
以CAR-T疗法研究为例，国内外众多科研机构都在积极开展以数据为基础的药品研发。嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一，但它也可能伴随着严重的副作用如细胞因子释放综合症（CRS）。同样以Medidata为例，该企业与克利夫兰诊所的Michael Kattan博士团队联手，利用大数据建模技术，尝试找到用于预测患者发生严重CRS几率的生物标志物。
Medidata, 持续发力AI技术领域
2022年，Medidata在全球最大的临床肿瘤学会议ASCO上发表了该项研究成果。他们研究了542名参加各种自体抗CD19 CAR-T细胞疗法试验患者的纵向数据，并在试验期间的多个时间点定时收集生物标记物的数据。通过定时跟踪生物标记物数据，不仅确保研究结果具有可操作性还能指导采用CAR-T疗法的医生识别CRS的早期症状，并在其危及生命前进行干预。
研究分析表明，造血功能的延迟恢复是重度CRS表型的一个典型临床特征。Medidata AI产品和生态系统高级副总裁Arnaub Chatterjee说，“我们的研究为进一步深入研究CRS预测因素铺平了道路。其中包括根据患者的基线特征（如肿瘤负担、ECOG评分、人口统计学参数和病史）来识别高危患者，以及建立CAR-T和T细胞疗法的剂量与CRS发病率和严重程度之间的相关性。”
这些突破性的结果表明，建立常用生物标志物之间的联系可以让医生更好地监测患者。通过定期监测常见实验室标志物的新型风险评估和缓解策略（REMS），医生可以及早诊断CRS的风险并尽早进行诊治。
当然，Medidata的AI能力并未局限于临床试验环节。目前，Medidata已在新药研发中的每一个环节独立布局。有限的时间内，他们有能力在筛选生物标志物、有效性毒副作用测试等场景中复刻CAR-T之中的AI能力。
本文部分摘抄自 动脉网，原文链接