还记得2014年，在全球社交媒体掀起热潮的“冰桶挑战”吗？从那时起，罕见病“渐冻人症”即肌萎缩侧索硬化症开始为大众所熟知。
最近，Medidata携手非盈利组织Project ALS，计划利用精准医疗解决方案Rave Omics，拯救这些渐冻人被“囚禁”的灵魂。[1]
近几年，风口浪尖上的精准医疗如何在药物研发中成功破局？
精准医疗三大看点
看点一、精准医疗 大势所趋
精准医疗也被称为个性化医疗。精准医疗正伴随着中、美各国的精准医疗计划，招徕各路资本竞逐。这种基于一个人的基因、生活方式和环境所单独制定医疗方案的技术，将“病”的深度特征和“药”的高度精准性进行匹配，无疑是一场新的技术革命。
自国家发改委2016年公布“十三五”规划纲要，“基因组学”已经被正式列入国家战略部署，[2]我国的精准医疗也步入快速发展阶段。布局精准医疗，无疑是大势所趋。
看点二、技术保障 智者之选
精准医疗为何如此“热门”？其实践者们最有发言权。
2019年，据Newsweek VANTAGE发布的《精准医疗：为每个人创造价值》的报告显示，超过三分之一的高管认为本公司仍需要在统一平台上进行改进。同时，不少公司高层认为使用多种不同的数据平台是阻碍精准医疗发展的三大障碍之一。
看点三、个性医疗 患者所需
在强调个性化的年代，千篇一律的批量生产早已是昨日黄花。
常规药物和常规诊断已无法满足人们的需要，根据患者自身的不同特征和病情，从诊断、药物、手术、康复等各个环节为患者提供个性化解决方案，才是真正满足患者需求的医疗路径。
在精准医疗临床试验供应商的角逐中，Medidata统一云平台凭实力领跑赛场。
Medidata公司统一智能的数字化平台有效加速申办方、CRO的临床研究，为更多患者提供个性化诊疗：
- 统一平台 质量保障：集数据采集、试验管理和分析于一体，实现有效的数据监测，改变临床试验管理过程，优化试验结果，保障数据质量，稳赢C位。
- 提供洞察 加速试验：Medidata RAVE临床试验云平台为客户提供定制化报告、分析和可操作的可视化数据。从而促进更快的研究启动，并及时提供研究进展洞察。
- 合成对照 高效研发：汇总在统一平台上的高质量的数据可构建符合单组试验入组标准的历史对照队列。这样只需要相对较少的受试者做安慰剂(或者既定的治疗标准)的对比试验，让更多的受试者参加研究型试验。从而把精力聚焦在创新药物上，提高临床研发效率。
其实，明星产品Medidata Rave Omics 已经在罕见疾病研究中C位出道。美国卡斯尔门病协作组织（The Castleman Disease Collaborative Network）利用Medidata的机器学习解决方案Rave Omics，基于以前未知的蛋白质组特征发现了新的患者亚组。这些研究为疾病诊疗和新药靶点的发现提供了新的洞察，正是精准医疗在罕见疾病诊断和治疗中的独特价值的体现！[3]
[1] https://www.outsourcing-pharma.com/Article/2020/03/09/Medidata-in-research-partnership-with-Project-ALS
[2] http://www.xinhuanet.com//politics/2017-07/13/c_1121315746.htm