怎样落实以患者为中心的临床试验？听听诺华高管怎么说

一款新药从实验室到上市平均所需时间长达10余年，平均每个创新药的研发费用高达数十亿美金，因此，其间大量临床试验工作便是重中之重。如何确保临床试验受试者的依存性，如何科学、准确、详细地收集临床试验数据，直接决定着试验结果，影响新药上市进程。这其中， “以患者为中心”的临床试验显得至关重要

那么，如何才能避免“以患者为中心”沦为一句口号，怎样才能将其落到实处呢？近期，来自Medidata的Christian Hebenstreit先生和诺华公司的Jeremy Sohn先生就该话题分享了他们的真知灼见。

以下内容由Christian Hebenstreit及Jeremy Sohn的采访整理：

什么是“以患者为中心”？“以患者为中心“的临床试验意味着我们要将患者置于每次试验的中心，必须以有意义的方式使每一位患者参与其中，设身处地的考量患者的需求，并将其需求融入临床试验的设计当中。过去，我们将以患者为中心简单理解成把受试者作为研究对象，也就是说，研发人员和患者是一种单向的关系。现在，我们需要把它变成一种双向的关系，放大患者的声音，从患者的角度去思考临床试验的设计，从而提高受试者的依存度。

践行以患者为中心，实现企业与患者的双赢诺华公司副总裁、数字业务开发和许可部门全球主管Jeremy Sohn介绍称：“从统计学角度来看，当前，一个临床试验平均会有30％到40％的患者中途退出。就依存度而言，也有高达30％至40％的患者没能一直遵守临床访问的方案、定期接受随访。然而，临床试验研究中，使用原方案的受试者每减少10％，研究规模就需要增加一倍。因此，一项原需要一百名患者的研究最终可能需要五百甚至一千患者才能保证试验的科学性。研究规模的扩大，将导致试验周期增长，研发费用增加。这些重要药物推向市场的时间势必会延迟，数据受干扰的风险也会增大。”

相反，如果从试验设计之初就可以考虑到患者需求，在临床研究过程中利用有效的科技手段及时高效地采集整理患者信息，将不仅能改善患者体验，同时可以提高患者保有率，缩短试验周期，减少经费浪费，实现制药企业与患者的双赢。

层层攻克难关，推行以患者中心的临床试验推行以患者为中心的临床试验面临着技术、流程、监管和资金的多重挑战。不管是投资方、临床从业人员，还是监管部门都需要进行积极转变。

• 整合行业力量，积极展开合作：“以患者为中心”是所有人的责任，应当作为企业的核心价值之一，贯穿试验全程。同时，这也需要有特定的人对各方面进行监督。Medidata也致力于将“以患者为中心”深植于其企业文化中。企业需要将这一原则贯彻到日程工作中，为患者提供快速、有效和安全的药物。
• 加快技术革新，创新驱动发展：科技创新能为患者创造价值，能帮助制药公司、CRO等相关企业创造更多推向市场的新药。例如通过AI或机器学习等手段帮助客户摆脱漫长的手动录入的过程，帮助药企建立虚拟试验，减少繁琐流程，让其更专注于试验本身。
• 重视试验设计，体现以人为本： “以患者为中心”具有双重性，临床研究者在向患者获取信息的同时，也需要为患者提供他们所关心的信息，从而更好地推进临床研究。我们可以通过多种方式改进，比如推行电子知情同意，毕竟很多人都不是很想仔细阅读厚厚的一本纸质文件；还可以通过视频或利用iPad等电子设备让患者更生动地了解试验详情。这不仅能提升患者参与度，还能减少试验退出率。

展望未来，持续深化以患者为中心诺华公司副总裁、数字业务开发和许可部门全球主管Jeremy Sohn表示，技术能帮助我们实现创新，能为患者创造价值，能帮助我们公司创造更多推向市场的新药。

Medidata 高级副总裁兼EMEA董事总经理 Christian Hebenstreit说道：“我希望未来的方向是各方合作。制药公司、生物科技公司、监管机构等方面都团结起来，为患者创造价值。”