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Rare Disease

希少疾患

レア症の臨床試験を進める、一人の患者に1人ずつ。

世界中で4億人以上の人々が影響を受けており、米国だけでも7,000以上の希少疾患が確認されています。治療法が承認されているのはわずか500件です。

患者の特定と維持、バイオマーカーの発見、診断の迅速化、複雑な患者集団への洞察の提供から、メディデータは、アウトカムの迅速化と経験の向上により、希少疾患の臨床試験を推進しています。

Medidata Rave Clinical Cloud™ を活用することで、専門家、研究者、臨床医がグローバルに接続され、シームレスなエンドツーエンドの臨床運用、データ統合、品質管理、分析を実現するテクノロジーを活用しています。

Blog Post

Understand the multiple challenges of Rare Disease trials across:

The complexity of patient enrollment and retention
The impact of limited data
The definition of clinical targets
The clinical trial execution

Affects fewer than 200,000 individuals in the U.S.

50% begin in childhood

~7.6 years for correct Rare Disease diagnosis

5x average annual cost per patient, Rare Disease vs. non-Rare Disease

73 new therapies in the last 3 years

1/3 R&D pipeline by 2024

Medidata has the most extensive Rare Disease trial experience

Based on U.S. Rare Disease Definition

1,240+
希少疾病に関する試験数

170+
希少疾病試験を手掛けているスポンサー数

65K+
希少疾病試験を実施するために設立された施設数

190K+
希少疾病患者の登録

インフォグラフィック

希少疾病臨床試験を実施する機会が少ない。

最初から「うまくいく」にはどうすればいいのか?

ケーススタディ

"希少疾患の患者さんが治療に対応するチャンスを倍増させるために、omixを活用しています。"

希少疾患の患者さんが治療に対応するチャンスを倍増させるために、omixを活用しています。

Phase Bio

“Medidata Rave は当社と一緒に拡張する能力を持っています。複数の研究を並行してモニターし、必要に応じてデータセットをマージすることができます。”

John Lee, MD, PhD
Chief Medical Officer, PhaseBio

PROMETRIKA

"希少疾患のスポンサーの日々の課題は、少数の患者で多くの測定値を管理することです。そのため、データ収集のアプローチがより統合され、統一されているほど、複雑な試験での成績は良くなります。"

Dr. Miganush Stepanians
President and CEO, PROMETRIKA