3月以来，随着新一轮新冠疫情波及国内20多个省份，如何在做好疫情防控工作的同时保障药物临床试验顺利进行，再一次引发医药行业的关注。
早在2020年二季度新冠病毒在全球大流行之际，医药研发行业就关注到疫情对于临床试验的影响，隔离措施和出行限制使得受试者随访、入组和供药等环节面临困难。北京某知名专科医院的一项研究显示，2020年2月-7月，该院202个药物临床试验项目受到疫情影响，约占总在研药物试验项目的31%。而根据全球临床试验数字化解决方案提供商Medidata的一项研究，2020年4月全球范围内试验新入组受试者较2019年10月下降70%。
众所周知，新药研发是一个高投入高风险的行业，近年来国内创新型药企资本化进程提速，使得临床试验进度对于上市药企的影响会通过资本市场进一步放大。这一背景下，越来越多的药企引入数字化工具以提升研发效率，当金融、物流、制造等行业加快推进数字化转型，医药研发以应对疫情影响为契机，其数字化转型亦在广度和深度上更上一层楼。
但幸运的是，一些医药研发企业较早开启了数字化转型进程，它们在临床试验环节使用的数字化工具，不仅减少了试验因疫情而受到的负面影响，也在助力疫苗和药物研发上起到了重要作用。
这其中，如莫德纳（Moderna）早在2015年就与Medidata达成合作，使用Medidata整套技术来帮助支持和加速临床研发，包括Rave EDC（电子数据采集系统）、Medidata eCOA（电子临床结果评估）、Medidata Detect（中心化统计分析）。在研发mRNA新冠疫苗过程中，莫德纳利用Medidata的临床云解决方案，开展了包括3万名受试者的III期试验，试验过程中研究者得以直接从受试者处采集数据，减少了受试者频繁往返研究中心的需要。
如果说疫情对临床试验的影响只是阶段性的，但临床试验借疫情契机加速数字化创新，也使得行业长久以来所倡导的一些“模式转换”得以提速和更具操作性。
其中之一，就是“以患者为中心”的研发理念，将借助数字化工具更好地融入临床试验过程，并最终起到提升研发效率、造福患者的作用。所谓“以患者为中心”的临床试验，指的是把患者意见和参与整合进临床试验全流程，与传统临床试验相比可有效提升方案可行性、 加速研究实施进程、提高成功率，其价值近年来已获得产业界和监管部门的共识。
在临床试验中，临床结果评估是受试者参与度最高的环节，借助云计算、传感器等技术和设备，Medidata eCOA（电子临床结果评估）得以更高效地将以患者为中心的临床试验付诸实践。
在一项引入Medidata eCOA的新型利尿药物临床试验中，一位编号为0021的受试者在入组时领到生物传感贴片、智能秤、尿液智能条以及手机应用软件等设备。在之后的远程数据收集阶段，生物传感贴片会自动测量受试者心率、呼吸速率、血压等体征；智能尿测试条会对尿液中的电解质、尿素和蛋白水平等进行基础测试；智能体重秤用于跟踪监测体重；手机应用ePRO用于记录每日尿量，患者自我评估结果等等，所有数据会自动上传到云端的Medidata统一平台。
统一平台保障了远程实时监测功能的实现，也能更好地确保受试者的安全。上述0021受试者在远程数据采集的第五天出现了状况，她在每天例行的30分钟散步之后，突然感到呼吸困难和头晕。她立即在ePRO APP中输入了眩晕自我评估，同时生物传感器记录到她的心跳过快，研究中心从Medidata平台获得了异常状况的提醒，并立刻安排医护人员进行了妥善处理。
“长期以来，临床试验以试验项目运营为中心，但此种理念因为忽视受试者的主观感受，同时也缺乏临床试验的社会属性、以及患者家庭负担等层面的考量。因此存在患者招募困难，同时后期脱落率高的现象。”达索系统Medidata亚太区解决方案顾问总监Stanley Han谈到：“以患者为中心简言之就是以人为本，将患者的利益放在试验的核心位置，也包括在试验设计、实施和后期分析等多个阶段积极让患者参与其中。如何才能最大程度的降低患者负担，优化试验体验，这是全行业一直以来竭诚突破的关键点。”
而具体到医药行业内部各板块，根据中国医药健康信息化联盟（CIAPH）的相关调研，2021年医药企业优先侧重建设的四个领域是信息安全相关建设、业务流程重塑、营销管理创新和基础架构优化。在研发和临床试验这一创新药企的核心业务环节，包括实验室管理系统（LIMS）、电子实验记录本（ELN）、产品生命周期管理（PLM）、药物警戒系统（PV）、注册申报系统（eCTD）等数字化工具在医药企业中还远未普及。
与之相对应的是，一些在欧美发达国家开展的研发和临床试验很早就引入数字化工具，近年来诸如DCT（远程智能临床试验）等创新模式也变得越来越普遍。
这其中，如一项在美国开展的ADAPTABLE研究中——该研究旨在发现治疗动脉粥样硬化性心血管疾病中运用不同剂量阿司匹林的差异，这一研究项目从美国的40个中心入组了15076例受试者，中位随访时间为26.2个月。在这一受试者众多涉及地域广泛的项目中，Medidata的数字化远程临床试验工具发挥了重要作用，提升了入组、随访等环节的便利性和效率。在ADAPTABLE项目中，前期调研对该项目感兴趣的患者中48.4%最终同意参与试验，其中95%的患者最终完成了试验。对于患者来说，尤其是那些因为路途或不方便无法正常到现场参与的患者，远程参与这样的方式是提升患者参与积极性的有效手段。
“新药创新的原动力就是满足未满足的临床需求，用数字化技术手段找到合适的患者，并且更多地倾听患者的声音，从而提高试验效率，并最终满足更多患者的需求。”达索系统Medidata中国总经理李威谈到：“尤其是未来的精准医疗，针对特定的药物机制，精准地找到合适的病患群体，会事半功倍。”
当下，以Medidata为代表的解决方案提供商正致力于为中国创新型药企提供更有效、更多的数字化转型工具。自2015年进入中国市场以来，Medidata组建本土技术支持及服务团队支持国内制药企业进行临床试验。截止2022年1月，Medidata中国联合Medidata全球的力量支持着400余家客户的近1900项临床试验，超过35万名试验患者正在通过Medidata的系统及平台进行着临床试验。
在Medidata的数字化“工具箱”中，包括支持临床试验运行的Medidata Clinical Cloud、提升患者体验的Patient Cloud、为试验提供数据和人工智能支持的Acorn AI等，越来越多的中国药企开始利用这些工具加速研发进程提升成功率，并最终造福患者。
2021年8月，英派药业就引入Acorn AI Study Feasibility研究可行性解决方案，用于其前列腺癌随机双盲国际多中心临床试验，Acorn AI强大的数据集和预测模型将帮助英派药业通过既往数据评估全球2.2万个研究中心的入组表现，助力中心筛选工作，从而加速新药研发的进程。
从长远看来，疫情对于药物研发和临床试验的影响无疑是暂时的，但疫情所带来的挑战却加速了这些领域的数字化进程，在近年来中国药企的创新浪潮下，政策和资本为这一过程创造了条件，而数字化创新将为这一行业提供强有力的驱动。
作者：杜远 来源: 经济观察报