人工智能（AI）在临床数据管理中的应用：它能做什么，又如何做？

Home / Clinical Minds Blog / Clinical Data Management

阅读需时5分钟

2025-04-29

人工智能（AI）正积极应对临床试验中的实际挑战与问题，为数据管理人员及其他相关人员提供了强大助力。尽管AI带来了变革性优势，但它与其他技术不同，常因自带“神秘光环”而引发争议，在一定程度上阻碍了其推广应用。这往往源于人们的固有观念或误解、对AI工具缺乏认识，以及缺少关于其实际运作机制的详细信息。

本文将深入探讨AI和机器学习（ML）在临床数据管理中的具体应用，重点聚焦医学编码、数据核对以及稽查轨迹审阅等关键环节。

AI辅助医学编码

在临床试验中，与不良事件（AE）相关的症状、治疗过程、用药情况，以及受试者的既往病史和伴随用药（CM）等内容，通常会以“原始术语”（verbatims）的形式被记录下来。一旦这些原始术语被记录，申办方（sponsors）就需要按照FDA及其他监管机构的要求，将其转换（编码）为行业通用的标准医学词典中的术语。

例如，用于对不良事件和病史进行编码的MedDRA（监管活动医学词典），以及用于合并用药编码的 WHODrug（世界卫生组织药品词典），如图1所示。

某位临床医师可能将患者的不良事件记录为“头痛”，而根据该患者或研究的其他信息，该描述可能会被编码为“搏动性头痛”（MedDRA编码为“10058140”）。某位患者可能服用了“对乙酰氨基酚”，该药物在WHODrug中的编码为“000200”。

图1： MedDRA、WHODrug示例数据

在整个研究进程中，医学编码人员需要对成千上万的术语开展编码工作。他们通常凭借多年积累的经验，精心构建了专属的同义词表，并持续运用和维护，进而加快这项既复杂又耗时的编码任务。当遇到一款有望革新其工作模式的强大工具时，他们虽会心生期待，但也会对该工具的性能、准确性和效率产生质疑。

机器学习算法无需编码专员维护同义词表，能够大幅节省“浏览和编码”流程所需的时间与人力。

Medidata的预测编码机器学习算法以超过9000万条历史编码为训练和测试基础，这些历史数据由专业医学编码员针对药品、症状和治疗操作等原始术语编制而成，其中针对MedDRA和WHODrug的数据各有3000余万条，涵盖多个版本的词典和数千项研究数据。

当接收到一个原始术语时，算法会预测该术语归属的词典编码。医学编码员将获得该预测的置信等级（高、中或低），作为初步编码的参考，从而替代传统的同义词匹配或耗时的词典检索。编码员可以选择采用预测编码（给算法点一个“赞”），或不接受该预测（点一个“踩”）。若系统检测到预测术语的置信度达到预设阈值，相关术语即可设为“自动编码”，从而进一步加快编码流程。

预测模型开发

在利用历史编码数据构建模型之前，需要先对数据进行清洗。具体而言，要对原始术语和医学编码进行标准化处理，同时补充词典中的相关内容，并剔除已停用的编码。

整个数据集会按照时间顺序拆分为训练集和测试集——训练集采用最早的一批数据，而测试集则采用最新的数据。训练集用于构建预测模型，测试集则用于评估模型性能。

由于WHODrug和MedDRA的编码具有层级结构，Medidata的机器学习模型也采用了分层架构。模型首先被训练来预测编码的“上级层级”——在MedDRA中是PT（Preferred Term，首选术语），在WHODrug中是DRN（Drug Record Number，药品记录号）；然后，对于每一个特定的上级编码，再训练一个“下级模型”用于更细粒度的预测。这些模型仅基于原始术语进行训练，因此无论术语源自哪个用户或研究，模型都能返回统一的编码预测结果。

模型会定期使用最新数据进行更新，以便利用最新的编码决策来持续优化预测能力，并适应新版词典的发布。

AI辅助医学编码：精准与高效并行

预测编码能够节省人工原始术语编码时所需的浏览和检索时间，然而其准确性究竟如何呢？

当用户选择“高置信度”阈值时，与资深编码员的决策相比，MedDRA预测的准确率可达96%，而WHODrug预测的准确率约为92%。两者准确率存在差异的原因在于编码机制不同：MedDRA预测通常只需选择一个单一代码，而WHODrug虽然能通过AI预测药品编码，但用户仍需手动选择对应的ATC（解剖学、治疗学及化学分类系统）编码。

中、低置信度预测的准确率稍低，但可自动编码的原始术语数量显著增加。

在传统的“人工浏览与搜索”编码流程中，平均每条原始术语需要5分钟左右，而AI预测仅需几秒。一项研究可能包含数千条逐字术语，AI自动编码可为每项临床试验节省数十甚至上百小时的工作时间。以“高置信度”阈值为例，每自动编码1000条逐字术语可节省约69小时。此外，即使某些术语未达到自动编码标准，AI仍会为每条逐字术语生成预测结果。据用户反馈，在此辅助下进行人工编码能显著提高效率。AI辅助医学编码的下游优势还体现在：已编码术语可以用于数据审阅，并直接传送至药物警戒系统，避免重复劳动。

AI赋能数据核对

AI作为理想的虚拟助手，能够自动处理繁琐任务，提升流程效率并推动创新，而在不同数据集之间核对数据正是其绝佳的应用场景之一。

利用知识驱动的人工智能专家系统，可以识别临床试验中不良事件（AE）、伴随用药（CM）和既往病史之间的复杂关联，并对这些关联给出置信度评分。

AI数据核对由算法驱动，用户可以节省原本耗费在数据列表审查上的人工时间。通过减少复杂数据质量检查的监管需求，有效降低数据管理风险。在传统流程中可能被忽视的问题，更有可能通过AI和自动化流程被及时识别和标记。

例如，当运行一份查找无合并用药的不良事件报告时，系统会参照不良事件与合并用药之间的知识图谱及其关联强度，识别出数据集之间可能存在的差异点，并建议构建必要的关联以修正这些问题。系统会在报告中详尽列出这些建议，供用户审核并据此建立关联，用户可通过与医学编码环节相同的“点赞/踩”机制进行确认。这种“人机协同”的流程同时也有助于提升专家系统的性能。

通过AI辅助的数据核对，数据管理人员无需再人工审阅多个清单来查找数据差异。

稽查轨迹审阅（Audit Trail Review，ATR）

临床试验的稽查轨迹极为庞杂，全面覆盖了研究的各个环节——包括临床数据、质疑记录、系统日志、活动日志、元数据以及其他各类信息。这些轨迹通常分散于多个系统和流程之中，因此，稽查轨迹审阅工作极具挑战性。即便稽查轨迹数据已实现集中管理，分析工作依然繁重，而回复监管人员提出的质疑也可能耗费大量时间精力。

Medidata正全力打造一项新功能——运用生成式AI技术对稽查轨迹日志展开深度剖析，助力用户更轻松地洞察数据变化趋势，明确数据变更的情境，并梳理事件的先后次序。系统通过**智能提示（smart prompts）和嵌入式对话框（embedded chat）**简化用户体验，自动生成ATR（稽查轨迹报告）结果。此外，该系统在数据全生命周期中建立起数据完整性控制机制，从而增强干系人对稽查轨迹的准确性、透明度、质量和可信度的信心。对于监管机构提出的相关问题，系统也能更快速地响应和生成所需的报告内容。

生成式AI的准确性依赖于公正的数据和恰当的质疑提示。

消除顾虑，拥抱创新

欣然接纳AI驱动的变革，临床试验将迈向一个新高度。

那些正在积极引入AI技术的企业发现，部分从业人员可能会心存顾虑——担忧自身角色将如何演变，或哪些职责将被AI整合甚至替代。这些反应往往源于对AI的猜测、成见或误解。若想成功推广AI应用，关键在于让从业人员全面且清晰地认识人工智能/机器学习（AI/ML）——不仅要了解其功能特性和运作原理，更要明白它将如何积极调整用户的工作重心并减轻工作负担，如何助力临床试验实现卓越目标，以及最终将怎样让患者获益。

为实现这一目标，我们提出“四大技能提升策略”，帮助用户构建对AI/ML的清晰认知：