Archive: 2022
Medidata在DIA | DCT VS 传统试验 费用孰高孰低?
Reading Time: < 1 minutes12月11日,2022年DIA中国年会盛大落幕,行业专家、同仁齐聚云上,围绕“创新守护健康,合作引领未来”的主题共话医药研发的现在与未来。DCT在临床研究中的实践和探索圆桌讨论是本年度最受瞩目场次之一,达索系统Medidata中国总经理李威女士分享了关于DCT的诸多见解。 DCT VS 传统试验 费用孰高孰低? 相较传统临床试验的费用,考量DCT的成本时,不应只关注于设备和数字化产品的投入,DCT给企业带来的降本增效,包括时间成本的节省,也包括摆脱地域限制,减少患者的负担,有效缩短研究中心患者招募的时间,并提升患者保留率。 Medidata在全球范围内已支持完成7个完整全流程的DCT试验,但是对于考虑开始实施DCT的企业,我们也推荐首先采用部分流程的DCT来加快临床试验的进程。大家耳熟能详的Moderna疫苗试验,就是应用了Medidata统一平台和部分DCT技术来加速临床试验进程。我们也希望能把Medidata在全球实施的成功经验惠及中国的企业,为推进中国药品研发尽一份力。 DCT试验,数据端口多,有效传输如何实现? Medidata的研发理念和DCT的理念一致,是以患者为中心,保障受试者的权益和安全,同时保证数据的真实可靠。对于数据采集、管理和应用,理想的解决方案是把所有的数据源整合在一个统一的平台,实现数据的单一源头管理(single source of truth),用户友好并利于研究人员实时按需使用。这正是Medidata统一平台在努力实现的,试验数据以Rave… Read More

Medidata 调研分享| 基于风险的监查方法的应用概况
Reading Time: < 1 minutes临床试验日益复杂,尤其在新冠常态化的背景下,临床试验各方需要作出更多的调整以应对。关于更适应未来的试验监查方法,Medidata在2022年进行了一项独立的定量调查。 在研究端,实际参与到试验执行的人员如何解读临床监查模式的当前状况和对未来的期望。本调查最终收集了70名参与制药、生物制药、生物技术或合同研究组织(CRO)的临床监查工作的人员的反馈。当被问及临床监查方法的使用情况,采用新方法的益处和障碍,以及对于这些方法在远程智能临床试验(DCTs)/混合试验的应用的看法。以下是本调查的主要结论: 基于风险的监查方法RBQM的利用率将提高 受访者表示在大多数试验中目前仍然使用现场监查(平均80%),但他们预计这一比例在未来两年内会下降。受访者还表示,目前平均有54%、51%和42%的试验采用中心化监查,减少或设置目标源数据/文档核查 targeted SDV/SDR,以及远程SDR。预计新的临床监查方法的使用将全面增加。预计中心化监查和远程SDR的使用将在未来两年内获得极大增长,其增长比例分别是16%和15%。 RBQM优势和挑战并存 关于RBQM的优势,受访者选择了包括降低监查成本、提高临床试验数据质量、更高频次的数据监督、提升现场监查活动的效率,以及由于减少差旅而提高的可持续性等。同时,受访者也认为其中存在的挑战包括流程和系统的脱节、缺乏实施的组织架构、数据质量下降以及监管和合规问题。降低临床试验监查成本是获得最多选择的RBQM的最高收益。但相应的,收费太高并未被普遍选为首要挑战。总的来说,99%以上的受访者认为无论何种临床监查方法至少有一些好处。 对采用RBQM的态度是积极的 大约75%的受访者对采用较新的临床监查方法持有积极的观点。没有人表示对其存在非常负面的印象。对于新方法的积极影响,超过30%的受访者分别选择了:降低成本、提高监查团队的满意度、提高研究中心的满意度、缩短试验时间和提高数据质量。 采用RBQM的试验越来越多… Read More

eCOA/ePRO 在以患者为中心的临床试验新时代中的技术考量和应用
Reading Time: < 1 minutes本文节选自 达索系统Medidata咨询顾问朱鸣先生在CMAC监管科学与注册事务论坛:推动以患者为中心以临床价值为导向的新药上市申报中的精彩演讲——《eCOA/ePRO 在以患者为中心的临床试验新时代中的技术考量和应用》 近两年,国家药监局药审中心(CDE)就eCOA的应用多次发布相关指导原则: 2021年11月15日,CDE 发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》肯定了在肿瘤患者中收集PRO数据,可以提供无法从其他指标或终点中获得的临床重要信息;同时鼓励研究单位和申请人开发验证患者、终点和探索性终点,报告结局评估终点等。 2021年12月27日,CDE发布《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则(试行)》,在肯定与纸质的PRO相比,ePRO在数据收集的高效性、实时性和灵活性、依从性、安全性和患者隐私保护等具有明显的优势之外,第一次就患者报告结局测量量表的研发、翻译、改进作了以下明确的规定: 如果已有公认的适合研究项目的中文量表,在获得版权后可以直接使用; 如果已有公认的适合研究项目的外文量表,则需要在研发形成正式的中文版本后使用; 如果已有量表并不完全适合研究项目时,需改进后使用。 在已有的成熟量表中如何选择更适合于拟开展的研究项目,需要考虑其科学性和可操作性。 除此之外,该指导原则提出量表作为PRO测量工具应具有良好的度量性能,应既可靠又有效。… Read More

案例研究:优化药品直达患者(DtP)中的物流管理
Reading Time: < 1 minutes加速数字化转型,保障医疗连续性 CRO ClinChoice和申办方89Bio正在进行一项II期随机、双盲、安慰剂对照研究,探究药物X在重度高甘油三酯血症(SHTG)患者中的疗效和安全性。在COVID-19 全球大流行的背景下,这两家企业需要转型开展远程试验,否则将面临试验中断的风险。 为了能够在COVID-19全球流行期间维持试验完整运行,同时将患者的安全性和持续参与度放在首位,申办方决定启动直达患者(DtP)解决方案,让患者能够选择在研究中心或在家中接受给药。 然而,该试验中有30家研究中心和200名患者分散在美国和加拿大各地,混合试验模式需要遵守各地不同的监管指南,还需要能够灵活应对患者偏好(即针对每次访视决定在家还是在研究中心接受给药),并对远程患者的需求作出快速响应。 ClinChoice和89Bio需要一位合作伙伴协助他们便捷、灵活、迅速地执行DtP解决方案,同时确保试验用药品(IP)的供应管理和优化。ClinChoice曾与Medidata就多项试验和解决方案进行长期合作,建立了深厚的信任关系。他们采用了Medidata Rave RTSM的DtP功能和专业服务,确保临床试验取得成功。 Rave RTSM:直达患者(Direct-to-Patient, DtP)… Read More

探讨以合成对照和智能设计等方法助力CAR-T研发
Reading Time: 2 minutes本文节选自:达索系统 Medidata 中国区战略方案负责人 马霞苗 女士出席第七届CMAC年会完整版的精彩演讲。 2012年,小女孩Emily成为世界上首位被 CAR-T “治愈”的幸运儿。到如今,17岁的她体内的癌细胞已经完全消失10年,正在享受青春时光。而这10年,也见证了 CAR-T 这一史诗般疗法进入全面的大爆发时期。 从诺华的第一个 CAR-T 治疗方案通过FDA审批到2022年传奇和杨森合作药物的获批,目前已经有6款… Read More

DCT如何更进一步?「远程监查」常见问题解答
Reading Time: < 1 minutes远程监查作为远程智能临床试验DCT的关键部分,在实施前,申办方或者CRO或许仍有诸多疑虑。从 100% 的现场监查如何更好地转变到灵活的监查方法?远程监查如何兼顾方便性和合规需求?Medidata为您精选「远程监查施行常见5大问题」。 Q:什么是面向研究机构的远程技术?为什么是现在? A:在新冠疫情时代,面对面的现场访视难上加难,试验远程化已从曾经新兴的市场趋势转变为确定的市场需求。在 Medidata,我们在聚焦面向患者的远程技术,譬如eCOA及直达患者的药物配送等技术,同时也关注于面向研究机构的远程技术,包括助力监查员在非研究机构场景下完成工作流程。这包括 Medidata Remote Source Review 和 Medidata… Read More

默沙东专家分享,运用基于统一平台的eCOA解决方案
Reading Time: < 1 minutes患者数据采集解决方案正在转向基于平台的解决方案,需要采用更客观的措施来证明一种药物比另一种治疗提供更好的生活质量。例如,电子临床结果评估(eCOA)和电子患者报告结果(ePRO)可用于以更系统的方式收集患者症状的测量结果。 2021年12月27日,药审中心组织制定了《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则(试行)》,鼓励以患者为中心的新药研发理念,科学合理的运用患者报告结局,其中特别强调:“与纸质PRO相比,ePRO在数据收集的高效性、实时性、灵活性、依从性、安全性和患者隐私保护等方面具有明显优势。” 默沙东启用基于统一平台的eCOA解决方案 默沙东临床数据管理高级专家Robert Schneck (下称Robert)在2021年NEXT年会中介绍了默沙东在利用eCOA向平台解决方案转变时的经验。Robert介绍道:“与更传统的eCOA(电子临床结果评估)供应商合作时,虽然很灵活,但在开始新的项目时,我们需要很长时间。现在,在… Read More
