Archive: 2022
Medidata在DIA | DCT VS 传统试验 费用孰高孰低？
Reading Time: < 1 minute12月11日，2022年DIA中国年会盛大落幕，行业专家、同仁齐聚云上，围绕“创新守护健康，合作引领未来”的主题共话医药研发的现在与未来。DCT在临床研究中的实践和探索圆桌讨论是本年度最受瞩目场次之一，达索系统Medidata中国总经理李威女士分享了关于DCT的诸多见解。 DCT VS 传统试验 费用孰高孰低？ 相较传统临床试验的费用，考量DCT的成本时，不应只关注于设备和数字化产品的投入，DCT给企业带来的降本增效，包括时间成本的节省，也包括摆脱地域限制，减少患者的负担，有效缩短研究中心患者招募的时间，并提升患者保留率。 Medidata在全球范围内已支持完成7个完整全流程的DCT试验，但是对于考虑开始实施DCT的企业，我们也推荐首先采用部分流程的DCT来加快临床试验的进程。大家耳熟能详的Moderna疫苗试验，就是应用了Medidata统一平台和部分DCT技术来加速临床试验进程。我们也希望能把Medidata在全球实施的成功经验惠及中国的企业，为推进中国药品研发尽一份力。 DCT试验，数据端口多，有效传输如何实现？ Medidata的研发理念和DCT的理念一致，是以患者为中心，保障受试者的权益和安全，同时保证数据的真实可靠。对于数据采集、管理和应用，理想的解决方案是把所有的数据源整合在一个统一的平台，实现数据的单一源头管理（single source of truth），用户友好并利于研究人员实时按需使用。这正是Medidata统一平台在努力实现的，试验数据以Rave… Read More
Medidata 调研分享| 基于风险的监查方法的应用概况
Reading Time: < 1 minute临床试验日益复杂，尤其在新冠常态化的背景下，临床试验各方需要作出更多的调整以应对。关于更适应未来的试验监查方法，Medidata在2022年进行了一项独立的定量调查。 在研究端，实际参与到试验执行的人员如何解读临床监查模式的当前状况和对未来的期望。本调查最终收集了70名参与制药、生物制药、生物技术或合同研究组织（CRO）的临床监查工作的人员的反馈。当被问及临床监查方法的使用情况，采用新方法的益处和障碍，以及对于这些方法在远程智能临床试验（DCTs）/混合试验的应用的看法。以下是本调查的主要结论： 基于风险的监查方法RBQM的利用率将提高 受访者表示在大多数试验中目前仍然使用现场监查（平均80%），但他们预计这一比例在未来两年内会下降。受访者还表示，目前平均有54%、51%和42%的试验采用中心化监查，减少或设置目标源数据/文档核查 targeted SDV/SDR，以及远程SDR。预计新的临床监查方法的使用将全面增加。预计中心化监查和远程SDR的使用将在未来两年内获得极大增长，其增长比例分别是16%和15%。 RBQM优势和挑战并存 关于RBQM的优势，受访者选择了包括降低监查成本、提高临床试验数据质量、更高频次的数据监督、提升现场监查活动的效率，以及由于减少差旅而提高的可持续性等。同时，受访者也认为其中存在的挑战包括流程和系统的脱节、缺乏实施的组织架构、数据质量下降以及监管和合规问题。降低临床试验监查成本是获得最多选择的RBQM的最高收益。但相应的，收费太高并未被普遍选为首要挑战。总的来说，99%以上的受访者认为无论何种临床监查方法至少有一些好处。 对采用RBQM的态度是积极的 大约75%的受访者对采用较新的临床监查方法持有积极的观点。没有人表示对其存在非常负面的印象。对于新方法的积极影响，超过30%的受访者分别选择了：降低成本、提高监查团队的满意度、提高研究中心的满意度、缩短试验时间和提高数据质量。 采用RBQM的试验越来越多… Read More
临床试验《全球患者入组概况白皮书》分享
Reading Time: < 1 minute随着因COVID-19全球影响的减弱，推迟的试验正在重新走上正轨，研究中心入组和招募患者的竞争也日趋激烈。Medidata基于庞大的行业数据分析撰写了《全球患者入组概况白皮书》，与您探讨在心血管、中枢神经系统、免疫调节和肿瘤等领域的临床试验入组趋势、全球洞察及其在2022年的影响。 （点击链接下载白皮书） 面对如此入组趋势，申办方及CRO正积极利用先进的数据库，分析研究中心整体表现和招募进度，加速患者入组。 案例分享 一家排名前十的生物制药企业希望在某优选适应症领域扩充他们的研究中心列表，更深入地了解数据库中现有研究中心的综合表现。 到目前为止，80%的试验无法在目标时间内完成受试者入组，已终止试验中有55%以受试者数量不足为主要终止原因(1,2)。 入组问题受到许多因素的影响，包括研究中心选择、行业竞争、精准治疗目标患者群体的扩大以及试验条件的变化等。在如此残酷的环境中，如何依据可靠的数据选择更好的研究中心，是该申办方取得试验成功的关键环节。 解决方案 该生物制药企业与Medidata Acorn AI合作，对表现优秀的研究中心进行识别和排名，为即将开展的临床试验作准备。… Read More
dTrial收官 | 聚焦DCT，Medidata多位专家和特邀客户代表分享洞察
Reading Time: < 1 minute8月19-20日，DIA中国数字临床试验创新论坛重磅召开，Medidata专家大咖集结，实力解读临床数字化创新实践和洞察。 全程高能观点不断， Medidata带您回顾： 技术加持，提升远程智能临床试验洞察 作为今年会议的最热话题，DCT成为Medidata专家和特邀客户讲者分享内容的重点。 观点一：“政策加码，临床试验远程智能化按下加速键” 立足“以患者为中心”这一核心理念，接轨国际诸多监管机构对临床试验智能化的政策鼓励，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于近期连发三项意见稿，支持远程智能临床解决方案的应用和发展。我们能切实感受到临床试验的智能化变革脚步越来越快。 Medidata站在临床试验数字化的前沿，致力于为临床试验转型升级提供基于实践的真知灼见。此次发布的《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》引用了由DIA牵头编写的《远程智能临床试验专家共识》以及远程智能临床试验编委会编写的《远程智能临床试验》。黄天娇女士和达索系统Medidata中国区总经理李威女士分别参与了其中的编撰工作。 在dTrial开幕式后，李威女士和黄天娇女士参加了《远程智能临床试验专家共识》现场发布会。 作为中国临床试验行业数字化先锋和DHC社区“活跃份子”，黄天娇女士在dTrial闭幕式上获得数字化之星奖。 观点二：“创新技术，助力远程智能临床试验探索加速”… Read More
eCOA/ePRO 在以患者为中心的临床试验新时代中的技术考量和应用
Reading Time: < 1 minute本文节选自 达索系统Medidata咨询顾问朱鸣先生在CMAC监管科学与注册事务论坛：推动以患者为中心以临床价值为导向的新药上市申报中的精彩演讲——《eCOA/ePRO 在以患者为中心的临床试验新时代中的技术考量和应用》 近两年，国家药监局药审中心（CDE）就eCOA的应用多次发布相关指导原则： 2021年11月15日，CDE 发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》肯定了在肿瘤患者中收集PRO数据，可以提供无法从其他指标或终点中获得的临床重要信息；同时鼓励研究单位和申请人开发验证患者、终点和探索性终点，报告结局评估终点等。 2021年12月27日，CDE发布《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》，在肯定与纸质的PRO相比，ePRO在数据收集的高效性、实时性和灵活性、依从性、安全性和患者隐私保护等具有明显的优势之外，第一次就患者报告结局测量量表的研发、翻译、改进作了以下明确的规定： 如果已有公认的适合研究项目的中文量表，在获得版权后可以直接使用； 如果已有公认的适合研究项目的外文量表，则需要在研发形成正式的中文版本后使用； 如果已有量表并不完全适合研究项目时，需改进后使用。 在已有的成熟量表中如何选择更适合于拟开展的研究项目，需要考虑其科学性和可操作性。 除此之外，该指导原则提出量表作为PRO测量工具应具有良好的度量性能，应既可靠又有效。… Read More
案例研究：优化药品直达患者(DtP)中的物流管理
Reading Time: < 1 minute加速数字化转型，保障医疗连续性 CRO ClinChoice和申办方89Bio正在进行一项II期随机、双盲、安慰剂对照研究，探究药物X在重度高甘油三酯血症(SHTG)患者中的疗效和安全性。在COVID-19 全球大流行的背景下，这两家企业需要转型开展远程试验，否则将面临试验中断的风险。 为了能够在COVID-19全球流行期间维持试验完整运行，同时将患者的安全性和持续参与度放在首位，申办方决定启动直达患者(DtP)解决方案，让患者能够选择在研究中心或在家中接受给药。 然而，该试验中有30家研究中心和200名患者分散在美国和加拿大各地，混合试验模式需要遵守各地不同的监管指南，还需要能够灵活应对患者偏好（即针对每次访视决定在家还是在研究中心接受给药），并对远程患者的需求作出快速响应。 ClinChoice和89Bio需要一位合作伙伴协助他们便捷、灵活、迅速地执行DtP解决方案，同时确保试验用药品(IP)的供应管理和优化。ClinChoice曾与Medidata就多项试验和解决方案进行长期合作，建立了深厚的信任关系。他们采用了Medidata Rave RTSM的DtP功能和专业服务，确保临床试验取得成功。 Rave RTSM：直达患者(Direct-to-Patient, DtP)… Read More
探讨以合成对照和智能设计等方法助力CAR-T研发
Reading Time: 2 minutes本文节选自：达索系统 Medidata 中国区战略方案负责人 马霞苗 女士出席第七届CMAC年会完整版的精彩演讲。 2012年，小女孩Emily成为世界上首位被 CAR-T “治愈”的幸运儿。到如今，17岁的她体内的癌细胞已经完全消失10年，正在享受青春时光。而这10年，也见证了 CAR-T 这一史诗般疗法进入全面的大爆发时期。 从诺华的第一个 CAR-T 治疗方案通过FDA审批到2022年传奇和杨森合作药物的获批，目前已经有6款… Read More
DCT如何更进一步？「远程监查」常见问题解答
Reading Time: < 1 minute远程监查作为远程智能临床试验DCT的关键部分，在实施前，申办方或者CRO或许仍有诸多疑虑。从 100% 的现场监查如何更好地转变到灵活的监查方法？远程监查如何兼顾方便性和合规需求？Medidata为您精选「远程监查施行常见5大问题」。 Q：什么是面向研究机构的远程技术？为什么是现在？ A：在新冠疫情时代，面对面的现场访视难上加难，试验远程化已从曾经新兴的市场趋势转变为确定的市场需求。在 Medidata，我们在聚焦面向患者的远程技术，譬如eCOA及直达患者的药物配送等技术，同时也关注于面向研究机构的远程技术，包括助力监查员在非研究机构场景下完成工作流程。这包括 Medidata Remote Source Review 和 Medidata… Read More
Medidata Acorn AI在2022年ASCO大会上发表关于识别CAR-T疗法中严重细胞因子释放综合症的预测因素的重要研究
Reading Time: < 1 minute嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一，适用于多种血液肿瘤，尤其是那些已经用尽其他治疗方法的患者。CAR-T的工作原理是人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。这是目前T细胞免疫疗法癌症治疗领域的“新宠”。 尽管CAR-T已成为一些癌症患者的新希望，但它也可能伴随着严重的副作用。细胞因子释放综合征（CRS）是最常见的、威胁生命的不良事件。CRS由对CAR-T疗法的过度免疫反应引起，一般被称为 “细胞因子风暴”。 1… Read More
远程获取睡眠数据，解锁全新临床洞察
Reading Time: < 1 minute本文作者：达索系统Medidata生物医学工程总监 Ellora Sen-Gupta、达索系统Medidata生物标志物分析高级总监 Melissa Ceruolo 在临床试验中，优质的睡眠数据有助于医生、研究人员和药物研发者开展工作，但客观现实是获取真实又丰富的睡眠数据并不简单。整夜多导睡眠监测 (PSG) 是现行监测客观睡眠数据的最佳标准，要求被监测者在医院或诊所整夜佩戴多个有线传感器。这不仅需要申办方支出高昂的费用、也对患者生活造成干扰、耗费评估者的时间，而且通常只能获得 1-2 天的睡眠快照信息。而自报结局问卷和睡眠日志具有主观性，且不同患者人群的数据质量存在显著差异。 某些急慢性疾病患者存在睡眠不佳、疾病负担加重和功能受限等问题。例如，半数以上的类风湿性关节炎 (RA) 患者报告睡眠障碍；而… Read More
