- 患者の主観評価であるPROに注目した薬効評価の重要性が高まっている
- グローバルでePROの導入が急増し、過去5年の年平均成長率87%で推移
- 日本でもePROへのニーズの高まりが予想される
グローバルで実施されている臨床試験では、従来の医療従事者による評価に加え、患者の主観評価であるPRO(Patient Reported Outcome、患者日誌)の重要性が高まっています。近年はスマートフォンの普及や通信環境の整備が進んだことも背景に、ePRO（電子患者日誌）の導入が急速に進んでいます。米国を中心にePROの導入が進んでおり、特にがん領域での使用が多くなっています。メディデータは日本においてもePROへのニーズが一層高まると予測しており、ePROに注力してビジネスを展開してまいります。
ePROのグローバルなトレンド
PROとは症状やQOLに関して被験者自身で判定し、その結果に医者をはじめ他の者が一切介在しないという評価方法を指します。PROデータは、従来、紙の「患者日誌」などを使って収集されていましたが、モバイル通信端末を使って電子的にPROデータを収集するePROの導入が、米国を中心に世界的に進んでいます。
メディデータは2013年12月、スマートフォンで動作するePROのアプリケーションの提供を開始し、現在では世界で200試験において活用されるなどePROの導入を後押ししています。2014年に比べ2018年ではePROを使った試験数は12倍以上となっており、年平均成長率は87%と、急速に伸びています。2,500以上の医療機関で使用され、223,000人の症例で使われています。多様な疾患領域の臨床試験で活用され、がん、消化器・肝臓、医療・診断機器、皮膚、神経疾患などの順番で利用が多くなっています。
日本においてもメディデータのePROは製薬会社14社の29治験、1357施設で9524名の患者に使用され、試験数は2019年前半期のみで、すでに前年度の2倍以上になっています。疾患領域としては、皮膚、消化器・肝臓、感染症・抗ウイルス・ワクチンなどが多くなっています。がん領域の新薬開発が全体の2割を占め、また増えている中、今後日本においてもがん領域でのePRO活用が増えていくと考えられます。
Report and Data社の報告書によると、グローバルにおけるePROを含むeCOA（電子臨床アウトカム評価）のマーケットは2018年には6億9,000万ドル(約748憶円)でしたが、年率17.6%で規模が拡大し、2026年には25億2000万ドル（約2,710憶円）となると予測されています。最もシェアの大きい北米では2026年までに年率17.4%の成長率が見込まれ、アジア太平洋地域では年平均で21.3%の成長が見込まれています[1]。富士経済は2018年発行のレポート[2]においてePROの導入は増加しているとし、2030年には2016年の3倍になると予測しています。
なぜPRO、さらにePROが注目されているのか
近年の臨床試験においては、患者の主観評価である患者アウトカムの重要性が高まっています。欧州医薬品庁（EMA）と米食品医薬品局（FDA）に承認されたがん領域の医薬品の70%でPROが使われているという報告もあり、治験被験者の健康状態について被験者本人が直接記録した報告であるPROへの注目が集まっています。特に、よりタイムリーにデータを閲覧でき、かつ正確で完全なデータを得られるePROの導入が急速に進んでいます。FDAは2014年に発行した“Guidance for Industry Electronic Source Data in Clinical Investigations”[3]において、データの信頼性・品質・完全性・トレーサビリティを確保するためにePROの利用を推奨したこともありePRO導入が進んできました。
ePROを使った試験では、紙のPROを使用する場合と比較して、患者の試験プロトコルへの順守率が高まることが確認されています。また、紙では必要だった電子データ化作業が不要となり、転記時のミスや作業の手間が省け、試験データの品質を向上させると同時に業務の効率化を図ることができます。さらに、ePROを使うことでより精度の高いデータ収集が可能になり、データ間のばらつきも減少することから、治験に必要な症例数が従来よりも少なく済み、ひいてはデータ解析が早期に開始できるなどの効果も確認されています。
メディデータが提供するePROの特長
- アプリケーションベース：iOSおよびアンドロイドに対応。オンラインでのダウンロードが可能
- Rave EDC（電子データ収集・管理システム）の一部として提供。自動でのデータ統合が可能
- エンド・ツー・エンドのサービス：QOL評価尺度の使用許諾取得、多言語、翻訳、機器の手配、管理、ヘルプデスク、医療機関向けトレーニング、患者向けガイドやマニュアル作成などに対応している
メディデータのePROはスマートフォンにダウンロードして使うアプリのため、普段使い慣れているスマートフォンで記録できることから被験者の生活に寄り添いタイムリーなデータ入力を可能にします。よりリアルなデータを収集できるうえに、被験者の負担軽減にもつながっています。
また、現在幅広く治験の現場で使われているRave EDCの一部として提供され、収集データは自動的に統合されます。これにより、ePROで入力されたデータは使い慣れているEDC画面で確認できます。
ノーベルファーマ株式会社が実施した小児中枢神経系疾患の臨床試験においてもメディデータのePROが使用され、Rave EDCとのデータ統合、また紙のPROよりもモニタリングの時間を短縮できたことなどが評価されました。
ePROの導入にあたっては、QOL評価尺度の使用許諾の取得、スマートフォンを患者に貸与する場合の機器の手配など煩雑な作業が必要ですが、メディデータはエンド・ツー・エンドでサービスを提供しており、グローバルでePRO専任チームを組織するなど導入を円滑に進める体制を整えています。
メディデータ・ソリューションズ株式会社、代表取締役の山本武は次のように述べています。
「医療に対する期待値が、病気の治癒から、より自分らしく生きるための治療へとシフトしていることを受け、業界全体で患者中心の新薬開発に取り組んでいます。個々人の望むQOLに応える医療の提供にePROは必要不可欠になっていくでしょう。また費用対効果をどのように評価するかという視点においても今後ePROの役割は大きくなると考えます。EDCの提供を通じて臨床開発のデジタル・トランスフォーメーションをリードしてきたメディデータは、ePROの普及に向けても全力で取り組んでまいります。」
日本では、人口が減少する中で被験者の確保が容易ではなく、薬価を抑制する傾向が今後も強まると予想されます。より効率的な医薬品開発が求められていることから、メディデータはePROへのニーズが一層高まると予測し、日本のePROのビジネスの拡大に向けて注力してまいります。
メディデータについて
メディデータは、臨床開発、コマーシャル、リアルワールドデータの活用において世界で最も使われているテクノロジープラットフォームを提供し、ライフサイエンスのデジタルトランスフォーメーションを推進しています。AIや業界随一の専門性に支えられた、ライフサイエンスのための「インテリジェントプラットフォーム」が、製薬企業、バイオテクノロジー企業、医療診断・機器メーカー、学術機関の研究者による新しい治療の価値拡大化、リスク最小化、アウトカム最適化を実現します。
メディデータと傘下の企業であるAcorn AIおよびSHYFTは1200社以上のライフサイエンス企業や団体に採用され、15万人以上の認定ユーザーが日々、何百万人もの患者様の希望を形にするために当社のプラットフォームを活用しています。未来のライフサイエンスについてもっと知りたい方はウェブサイト www.mdsol.com/jpをご覧ください。
報道関係者お問い合わせ先
メディデータ・ソリューションズ（株） 石田 雅子 / 03-4588-0400 / mishida@medidata.com
[1] “Electronic Clinical Outcome Assessment (eCOA) Solutions Market Analysis By Type (Web-based Solution, Licensed Industries, Cloud-Based), By Application (Hospitals, Contract Research Organisation, Academic institutes and Others) And Segment Forecasts, 2017-2026 “, March 2019, Report and Data https://www.reportsanddata.com/report-detail/electronic-clinical-outcome-assessment-ecoa-solutions-market (Accessed: 23 May 2019)
[2] 「2018年 医療、ITのシームレス化・クラウド化と医療ビッグデータビジネスの将来展望」株式会社富士経済、2018年
[3] “Guidance for Industry Electronic Source Data in Clinical Investigations” FDA, September 2019. https://www.fda.gov/media/85183/download (Accessed 23 May 2019)