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DCTに関する新たなFDAドラフトガイダンスで、DCT成功のためのコミュニケーション強化の必要性強調
2023年5月2日、米国食品医薬品局（以下、FDA）は、DCTの実践に完全に特化したガイダンスのドラフトを公開し、分散型臨床試験（以下、DCT）の実施を支援するための重要な一歩を踏み出しました。FDAは、DCTを「臨床試験関連活動の一部または全部が従来の臨床試験実施施設以外の場所で行われる臨床試験」と定義しています。また当局は、DCTが適切に実施されれば、臨床研究におけるアクセシビリティの向上、多様性の増大、医薬品開発の促進といった潜在的なメリットがあることを認めています。
このDCTに関するFDAドラフトガイダンス（以下、FDAドラフトガイダンス）の公表は、DCTがより広く受け入れられ採用されるようになる中で、適切かつタイムリーなものです。DCTは患者中心のアプローチであり、臨床試験における多様性、公平性、包括性を向上させることができるとされることが多いですが、同時にDCTが万能なソリューションではないことを認識する必要があります。DCTが優れているのは、試験や患者集団のニーズに応じて、分散化のレベルを調整することができる「柔軟性」にあります。あるプロトコルは完全な分散型に適しているかもしれませんし、あるプロトコルは分散型と従来の方法の両方を取り入れたハイブリッドトライアルとして適しているかもしれません。
臨床試験を成功させ、患者さんの経験を向上させるためには、適切なレベルの分散化を設計し、試験プロトコルに導入することが重要です。そのためには、すべての主要なステイクホルダー間の効果的なコミュニケーションと透明性が、臨床試験の分散化の可能性を最大限に引き出し、すべての患者、施設、スポンサーの利益を最大化するために不可欠です。FDAのドラフトガイダンスは、特定の臨床試験の性質に応じて、いつ、どのようにDCTの調整が必要なのかについて、重要なインサイトを提供しています。
FDAガイダンスのハイライト – 試験と患者のニーズに合わせて試験分散度合いをダイヤル調整する
特定の治験薬に対するDCT
治験薬（IP）がDCTに適しているかどうかは、特性によって異なります。FDAのガイダンス案によると、DCTは、安全性プロファイルが十分に特徴付けられ、投与プロセスが複雑でないIPに適しているとされています。また、保存期間が長く、安定性の高いIPは、Direct-to-Patient（DtP）方式での出荷に最適であるとガイダンス案は指摘しています。スポンサーは、特定のIPにDCTおよびDtP出荷が適切かどうかを判断する際に、これらの要因を考慮することが極めて重要となります。
特定の臨床試験におけるDCT
ガイダンス案は、従来の試験で観察される効果量は、検証される仮説によってDCTで観察される効果量と異なる場合があることを示唆しています。例えば、FDAは、新薬が既に知られている有効な介入と比較される非劣性試験において、DCTで決定された効果量が従来の方法で決定された効果量と同じであると仮定することは安全ではないとしています。したがって、非劣性試験のDCTを計画する際には、適切な効果量を決定するためにFDAに相談することが重要となるでしょう。
DCTにおける医療従事者
治験関連業務の中には、患者の自宅や希望する場所に地理的に近い地域の医療従事者（HCP）に委任できるものもありますが、FDAは、スポンサーが地域のHCPに業務を委任するかどうかを決定する際には、異なる担当者によって収集されるデータのばらつきのリスクや、治験業務の複雑さを考慮する必要があると考えています。例えば、複雑な管理プロセスを必要とするIPは、従来のサイトの担当者が行う方が適している可能性があります。
DCTにおける安全性モニタリング
従来の臨床試験と同様に、DCTにおいても患者の安全性を優先する必要があり、安全性モニタリング計画は、この臨床試験の分散型の性質に基づいて適合させる必要があります。この計画には、患者さんの健康を監視するための遠隔チェックインの方法と頻度、有害事象（AE）が発生した場合の患者さんの行動と連絡先に関する明確なガイダンスが含まれていなければなりません。
まずは知ることから
DCTは、臨床試験の実施方法に革命をもたらす可能性のある強力なツールです。FDAがガイダンス案で強調しているように、DCTは多様性を高め、アクセス性を向上させ、医薬品開発を促進し、それによって新しい治療法の市場投入を加速させる可能性を秘めています。しかし、DCTは万能のソリューションではないことに留意する必要があります。臨床試験の分散化は、各臨床試験や患者集団の特定のニーズに合わせて調整される必要があります。そのためには、治験依頼者は、研究対象となる患者集団、施設のケイパビリティ、分散型ソリューションやその機能を追加する具体的な目的について深く理解することが必要です。
FDAが述べているように、従来型、ハイブリッド型、完全な分散型モデルのいずれであっても、臨床試験を実施する際には、患者の安全性を確保することが最優先されなければなりません。DCT（またはその他の臨床試験ソリューション）を検討する際には、潜在的なリスクや欠点を上回るメリットがある必要があります。研究対象となる患者集団については、患者の経験を考慮する必要があります。さらに、DCTの機能によって患者の負担が軽減されるのか？、DCTや従来の方法で募集した参加者に十分な代表性があるか？、DCTは臨床試験に参加する患者の多様性を向上させ、その結果、意図する患者集団に対してより一般化できるようになるか？などといった疑問もあります。
DCTソリューションが試験に参加する患者にとって有益であると判断された場合、患者の体験を考慮する必要があります。すべての技術が患者のことを考えて作られているわけではありません。患者、治験施設、スポンサーにとって、治験作業がシームレスで負担の少ないものになるよう、あらゆる努力をすることが求められているのです。スポンサーによって異なるシステムが一般的に使用されている場合、管理上のハードル、トレーニングの増加、患者と医師の相互作用の減少という形で、治験実施施設に大きな負担をかけることになります。このような課題は、治験施設とスポンサーが自分たちの好むソリューションと一致しない場合に発生し、最終的に患者さんの負担、定着率の問題、体験の質の低下につながる可能性があります。このため、治験施設のニーズが満たされるように関係者間でオープンな対話を行い、治験施設とスポンサーの双方にとってこれらの問題に対処できる統合プラットフォームの利用を推進する必要があります。
計画についてのコミュニケーション
すべての関係者の最終目標は、患者の生活を改善・延長する新規治療法を市場に投入することです。新たなテクノロジーを活用することで、すべての関係者が強い協力とコミュニケーションを示し、各研究や患者集団のニーズに合った最も理想的な試験分散モデルを調整・決定する必要があります。患者に最善の利益をもたらす効果的なDCTを設計・実施するための柱となる強固なガイダンスと勧告を確立するために、FDAとコミュニケーションをとることが極めて重要です。さらに、試験実施施設とコミュニケーションをとり、試験デザインを実施する上での施設側の能力と実現可能性を理解することが必要です。最も重要なことは、治験の分散化ソリューションを理解しやすく、実行しやすくするために、患者さんとのコミュニケーションが不可欠であることです。
メディデータは、DCTソリューションプロバイダーとして、貴社の試験に最適なDCTソリューションの導入をサポートします。当社は、すべての患者、施設、スポンサーにとってシームレスな体験が重要であり、また、すべてのテクノロジーソリューションに患者の声を織り交ぜることが重要であると認識しています。メディデータは、業界で唯一、すべてのテクノロジーソリューションの統一プラットフォームを提供し、様々な背景や治療領域からの患者の声を取り入れることで継続的に開発・強化しています。
患者さんにインスパイアを受け、データによって力を得て、今後もスケールアップしてソリューションをご提供していきます。DCTの未来は明るいです！貴社の臨床試験に最適なDCTソリューションの設計と実装をサポートしたいと思っておりますのでぜひご相談ください。