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アダプティブデザインで臨床研究に革命を起こす： 最適な結果を得るための柔軟性、試験の途中での変更、専門家によるチーム編成
本ブログはメディデータ プロダクトマネジメントチームのシニアプロダクトディレクターである Marc Kaufman（マーク・カフマン）が執筆しました。
臨床試験はより複雑化しており、第III相試験では平均360万件のデータポイントが収集されています。1
しかしこのような状況や開発コストの上昇にもかかわらず、試験が承認や成功率は改善されていません。
すでに周知の事実ではありますが、アダプティブデザインは結果と有効性を最大化し、患者の安全性への影響を最小化できることから、採用が進んでいます。以下に示すように、また当社の新しいホワイトペーパーでより詳細に説明しているように、アダプティブデザインは、従来の固定サンプルデザインとは異なり、試験途中の変更を有効かつコンプライアンスに則って実行することができます。
Adapted from Pallmann, P. et al. Adaptive designs in clinical trials: Why use them, and how to run and report them. BMC Medicine (2018) 16:29. Available at https://doi. org/10.1186/s12916-018-1017-7. Used under Creative Commons Attribution 4.0 International License: https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/
アダプティブデザインの採用は増加の一途を辿っています。FDAやEMEAを含む業界団体や規制当局がアダプティブデザインを支持し、実施のためのガイドラインを発表しています。グループ・シーケンシャル・デザインは数十年にわたって使用されており、十分に確立されたものです。タフツ大学医薬品開発研究センター2 は、臨床試験の少なくとも20％がアダプティブデザインを使用していると推定しています。
アダプティブ試験デザインの利点と課題
アダプティブ試験デザインの最も特徴的なメリットは以下が挙げられます。:
- オーガナイズされた計画的な研究途中での変更
- 早期な治療効果測定と可能性の高い研究への再投資
- サンプル数の削減とトータルコストの削減
- バイオマーカーに基づく特定の患者サブグループに対する有効な薬剤の同定
- 複数の試験を同時に実施することで、医薬品開発期間の短縮が可能
現在指摘されている課題には下記が挙げられています。:
- トライアルの計画期間が長い、あるいは、さらにシミュレーションが必要な場合が多い
- 試験をリードする側の経験不足 (CRO、スポンサー)
- 研究者、サイト関係者にさらなるトレーニングが必要な可能性がある
- 大量のデータが発生により、より複雑な分析が必要になる可能性が高い
高度な計画を立て、どのような技術的インフラを整備すべきかを深く理解した専門家からのインサイトを取り入れることで、アダプティブ試験を成功に導くことができます。メディデータの多分野にわたる専門家チームは、アダプティブデザインの計画と実施に関して豊富な経験を持っており、一般的な課題や落とし穴を回避できるよう支援しています。
メディデータの特徴
適応型臨床試験の計画、実施、管理には、最新の臨床試験技術が不可欠です。例えば、柔軟な無作為化・治験薬供給管理（RTSM）システムは、複数の治療法や無作為化シナリオを迅速に実施する能力が求められ、ダウンタイムや高価な変更注文がほとんどないため、不可欠です。メディデータは長きにわたるRTSMの経験からIRT/RTSMに関する知識と専門知識を持っており、試験デザインにおいて顧客の優位性を確保します。これは、開発プログラムにとって非常に貴重なものとなります。
詳細についてはこちらのホワイトペーパーをご覧ください: “Adaptive Designs Save Time and Money: Why Aren’t They Used More Often?”
References:
- Rising Protocol Design Complexity Is Driving Rapid Growth in Clinical Trial Data Volume, According to Tufts Center for the Study of Drug Development: https://www.globenewswire.com/en/news-release/2021/01/12/2157143/0/en/Rising-Protocol-Design-Complexity-Is-Driving-Rapid-Growth-in-Clinical-Trial-Data-Volume-According-to-Tufts-Center-for-the-Study-of-Drug-Development.html
- The Adoption and Impact of Adaptive Trial Designs: https://www.google.com/url?q=https://f.hubspotusercontent10.net/hubfs/9468915/TuftsCSDD_June2021/pdf/
THE%2BADOPTION%2BAND%2BIMPACT%2BOF%2BADAPTIVE%2BTRIAL%2
BDESIGNS.pdf&sa=D&source=docs&ust=1678308135373269&usg=AOvVaw05sU--uGFSrNFq_rZKyKmE