なぜ外部対照群を使用するのか?

MIT Technology Reviewとの共同執筆

がんやその他の致命的な病気の治療法を研究する研究者にとって、患者リクルートメントの課題は容易に想像がつきます。生命を脅かされている患者さんは、今すぐにでも助けを必要としています。バイオテクノロジー企業であるCelsion社のチーフメディカルオフィサーであるNicholas Borys氏は、「多くの患者さんは、新しい治療法を選択し、ある程度のリスクを冒すことはいとわないかもしれませんが、対照群に無作為に振り分けられることは一番避けたいことです」と述べています。こうした抵抗感に加えて、例えば特定の遺伝子マーカーを持つ乳がんなど、比較的まれな疾患を持つ患者を募集する必要があるため、十分な人数を集めるのに数ヶ月、あるいは数年かかることもあります。がんに限らず、あらゆる種類の疾患を対象とした世界の臨床試験の10件中9件は、目標期間内に十分な人数を集めることができません。中には、参加者が足りずに完全に失敗してしまう試験もあります。

研究者が対照群を募集する必要がなく、試験参加に同意した人全員に実験的治療を提供できるとしたらどうでしょうか。Celsion社は、メディデータと共同でこのようなアプローチを検討しています。メディデータは膨大な「ビッグデータ」を集積しており、これらのデータには過去10年に渡る24,000件以上の臨床試験と約700万人の患者の詳細情報が含まれています。

これは、過去の臨床試験で得られた患者のデータを再利用して、"外部対照群 "を作るというものです。これらのグループは、従来の対照群と同じ役割を果たしますが、対照群の募集が困難な環境で使用することができます。例えば、希少疾患や、がんのように生命の危険が切迫している疾患などです。また、対照群を設定することが困難な「単群試験」にも有効に活用できます。例えば、埋め込み型のデバイスや外科手術の効果を測定する場合などです。また、現在最も有効なのは、ある治療法が本格的な臨床試験を行う価値があるかどうかを評価するための予備試験です。

中堅・新興のバイオ製薬企業にとって、メディデータの20年以上にわたる専門知識、献身的なサポート、あらゆる規模の顧客や試験での継続的な学びは、お客様が成功への道を歩むためのお役に立てるはずです。

MIT Technology Reviewとの共同執筆によるホワイトペーパー「Clinical Trials are Better, Faster, Cheaper with Big Data」をダウンロードして、臨床試験における外部対照群に関する資料をご覧ください。 

この記事は2021年7月27日に公開されたGeeks Talk Clinicalでの英文投稿の抄訳となります。原文はこちらをご参照ください。