“如今，临床试验从临床中心选择、受试者招募到数据管理等一系列瓶颈，有80%的临床试验都无法在计划的时间内完成入组，尤其新冠疫情常态化背景加速助推了传统临床试验模式的转型。”近日，达索系统Medidata中国区总经理李威在接受经济观察网张英采访时谈到，临床试验的数智化转型正迈入关键期，已出现了不少具有里程碑意义的新技术。
达索系统Medidata是一家专注于临床开发、商业化和真实世界数据的平台公司，已为全球超2000家企业提供服务。2015年，Medidata正式进入中国市场，成为国内生命科学领域数字化转型的重要引领者。目前，在中国已服务了超38万患者，为2000多个临床试验提供技术支持，与中国本土770多家药企及36家CRO企业开展合作。
近两年新冠疫情给各行各业都带来一定冲击，不过Medidata在中国的业务一直保持着稳健的发展态势。李威表示，进入中国市场以来，Medidata Rave EDC（电子数据采集）就以突出的技术优势在临床试验数据采集领域表现不俗，这为Medidata中国业务打下了坚实基础。随着临床试验数字化的不断提高，Medidata依托Rave EDC等产品不断加快在华业务推进。疫情下，临床试验数字化进程不断加速，尤其是以患者为中心的远程智能临床试验（Decentralized Clinical Trials, DCT）较传统试验的优势凸显。2022年，作为远程智能临床试验的重要技术之一，Medidata eCOA（电子临床结果评估）受到越来越多的申办方或合同研究组织CRO的青睐，已有不少客户开始应用。
同时，新兴的AI技术为那些着力于出海的中国药企提供了更优的决策方案。如进行国际多中心临床试验时， Medidata AI Study feasibility可帮助优选临床中心。李威相信，Medidata AI业务未来会大有可为。
不仅是在临床试验领域，李威介绍，三年前Medidata与达索系统整合，整合后的达索系统生命科学事业部将业务版图贯穿从药物发现、药物实验室到临床、生产再到上市后等生命科学全流程。旗下多个品牌共同发力，如Medidata致力于为临床试验提供创新统一的数字化解决方案，助力试验的高效开展；BIOVIA则聚焦在临床之外的药物研究发现和生产、上市后等环节，以数字化解决方案赋能产业创新。
对于未来生命科学事业的发展图景，达索系统有着清晰的规划。李威表示，就Medidata而言，我们希望未来能够将自己在全球的实践经验更好更快地带到中国，与合作伙伴一起抓住数字化、智能化的机遇，真正以患者为中心，推动药物研发的效率和创新，跨越周期长、成本高、成功率三座大山，助力更多药品成功上市。
数字化为临床试验降本增效 远程智能试验高歌猛进
在传统的临床试验中，参与试验的患者可能需要每天在纸质表上填报自己的体征或者其他受试体验相关的信息，再定期将这些资料交给试验中心。从纸质到数字化采集，再到患者自报结果（ePRO）和传感器等应用。李威说，“相对于传统临床试验，数字化工具可以让患者随时随地自报数据，灵活高效的同时，也真正践行着‘以患者为中心’的理念。”
以Medidata推出的myMedidata为例，这是一款以患者为中心的原生应用程序，旨在为患者参与试验提供多种选择，使其获得无缝的平台体验以及单点登录参与其所有远程试验活动的功能。该应用程序包含eCOA等Medidata所有以患者为中心的解决方案。myMedidata应用程序同时提供iOS和安卓版本，患者既可在自带电子设备(BYOD)上使用，也可通过试验配置获得。
据了解，myMedidata应用可与包括Rave EDC在内的Medidata统一平台完全整合，从而形成一个完全自给自足的生态系统。在该生态系统中，患者信息输入、研究中心的活动，以及后台数据管理都能无缝衔接。
Medidata已经以数字化技术为多家中国药企赋能。为了更好地为中国企业提供本土化服务，Medidata于今年专门成立了eCOA中国专业服务团队，团队成员不仅对中国相关政策环境十分熟悉，同时也有来自Medidata全球经验的支持。据了解，远程智能临床试验（DCT）在疫情期间的应用得到大幅提升，在应用中因为程度的不同，DCT分为混合型DCT和完全DCT。而Medidata在全球已经开展了7例完全的DCT临床试验。
近来，国内政策端也在为临床试验的数字化转型提供制度保障。今年8月，在国家药监局药品审评中心发布的《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则（征求意见稿）》中，强调在合规且可行的范围内提高患者参与临床试验的便利度、减轻患者参与临床试验的负担，对于数字化、智能化等新技术在临床试验中的合规运用进行了细致的规定。李威与Medidata中国区咨询顾问负责人黄天娇女士作为专家参与编写的《远程智能临床试验专家共识》是征求意见稿的参考文献之一。
李威认为，在政策鼓励与行业需求双向助推下，临床试验数字化已经成为必然的发展趋势，Medidata将抓住机遇帮助更多中国药企提升药物研发的效率和质量。
AI技术异军突起
在数字化技术基础上，依赖于庞大的数据库，如何让临床试验更“智能”成为行业新的探索领域。有赖于150+个国家及地区28000多项临床试验、超800万患者数据的Medidata AI技术一直走在行业前沿，从方案设计、临床试验中心的挑选到受试者招募，再到试验的执行，Medidata AI已经取得了多项里程碑成就。
“近两年，Medidata AI处于异军突起的发展状态，越来越多的企业认可我们AI技术的价值，全球相关业务大幅增长。”李威表示，Medidata与北美、欧洲前20位的生物制药企业都已展开合作，也有出海进行国际多中心试验的中国客户越来越愿意用AI来帮助他们进行决策。
在临床试验中心选择上，随着越来越多的本土药企出海进行国际多中心临床试验，如何选择合适的临床试验中心成为药企面临的第一道关卡。Medidata提供的AI智能分析技术，通过追溯试验中心过去试验的患者保留率以及运营表现等历史数据，可以为企业快速地定位到合适的试验中心。
以Medidata与英派药业的合作为例，这是Medidata AI Study Feasibility研究可行性解决方案首次应用于在华制药企业。在英派药业前列腺癌随机双盲国际多中心临床试验中心筛选中，Medidata通过既往数据以强大的数据集和预测模型评估全球2.2万个研究中心的入组表现，助力英派药业筛选出更优质的中心，从而加速新药研发进程。
另一个值得提及的是Medidata AI合成对照组（SCA）荣获2021 “最佳医疗类人工智能解决方案”称号，这是目前唯一一个基于跨行业历史临床数据创建的外部对照组，利用试验之外于800多万去标识化患者层面的数据建立对照。
李威解释说，合成对照组技术是为解决临床试验的瓶颈而生，尤其是对于解决罕见病患者招募难、留存难问题具有突破性意义。许多患者，特别是那些患有罕见病或者病情危及生命的患者，将临床试验用药看作是治愈疾病的最后机会，如果发现自己被选入对照组，他们往往会中途放弃参与试验。
目前，合成对照组已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授权，率先用于一项III期注册试验中。应用这一技术的是一家进行免疫治疗研究的公司MedicennaTherapeutics，在其开发的针对胶质母细胞瘤的药物试验中，Medidata AI合成对照组帮助其在三期临床中减少招募了100个对照患者。
“合成对照组大大提高了受试患者接受治疗的几率，改善了患者招募，还可以提高病人的留存率。同时还能缩短试验时间。”李威表示，罕见病药物研发也越来越受到中国药企的关注，未来希望这一技术也能在中国落地，真真正正地以数据智能化的形式解决传统临床试验当中的痛点，为新药研发开辟了另一种可能性。
本文作者：张英 来源: 经济观察网 （原文链接）