超七成用户直呼“超预期”！Medidata 这份报告揭示了临床试验AI的真实处境

为系统梳理目前人工智能（AI）技术在临床试验全生命周期的应用现状、价值及未来趋势，达索系统旗下品牌，领先的生命科学行业临床试验解决方案提供商 Medidata 发布全新的AI 应用趋势调研报告《临床试验人工智能应用现状：今日与未来》。

基于对来自全球制药公司、生物科技公司及合同研究组织（CRO）中超200位核心决策者的深度调研，报告显示，目前 AI 在改善患者招募、优化数据管理、控制运营成本和提升试验效率等方面的价值正逐步凸显。

Medidata 首席技术官 Tom Doyle 先生表示：“临床试验行业已跨越 AI 概念验证阶段，具有前瞻性的企业正朝着更精准高效的方向，规模化地拓展AI应用。这份报告充分展现了AI在加速创新疗法研发上的潜力。”

报告要点如下：

1. 临床试验复杂程度指数级增长 AI已成为临床研发 “必选项”

近年来，随着精准医疗的兴起、多中心试验的开展及数据采集技术的发展，临床试验的复杂度呈指数级攀升。

数据显示，当前III期试验平均数据采集量已高达360万数据点，较20年前增长近7倍。试验每延误一天，预计将增加4万美元成本；而每项研究的延误可能造成高达50万美元的潜在销售额损失。试验人员正面临“数据爆炸”及“效率瓶颈”的双重困境。

在此背景下，拥抱AI等数智创新科技已成为众多药企和CRO的破局策略。报告调研结果显示：93%的受访者所在企业已采纳或计划引入AI技术，其中56%的企业表示在一定程度上应用了AI。值得注意的是，AI正为应用AI的企业在试验质效和成本等方面构筑显著的优势，73%已经应用AI的受访者(下文称AI用户)，认为AI应用达到或超出预期，且其所在企业多数正将AI带来的收益重新投入未来试验，逐步形成复利优势。

对于行业来说， AI不再只是供观望的“选择题”，而是大部分企业已入局，强化自身竞争实力的“必选项”。

2. AI赋能试验全流程质效 数据管理、方案设计及患者体验成“主战场”

尽管AI已深度渗透到临床试验的全生命周期，其主要应用领域仍集中数据采集与质量监督、试验方案设计优化及患者招募留存、队列识别等环节，70%的AI用户表示已在这些环节中应用AI。

在众多试验环节中，首当其冲的AI应用场景便是数据管理。报告数据显示：高达83%的受访者所在企业将AI应用于数据采集与审查。相较于传统孤岛式的试验数据管理模式，AI能对庞大且不同数据源的数据进行整合统一管理，“化繁为简”，减少数据差异和异常，确保数据准确性和合规性，同时把研究人员从繁复的工作中解放出来，使其将更多精力投入决策和洞察。

依据报告数据，超三分之二的受访者表示AI能够显著改善试验数据采集、数据质量监督、异常值与异常监测等数据管理活动：其中，70%的AI用户认为AI实现了数据准确性的提升；61%则表示AI能够优化数据采集流程。

AI在试验方案制定和优化上也颇有用武之地。据报告调研：80%的AI用户正在将AI工具应用于试验方案设计与优化。

研究方案的制定通常需要数月甚至数年，且研究方案的变更也成为导致项目延误和成本超支的主要原因。AI能够基于历史及真实世界数据帮助申办方完善方案设计，预估潜在风险，降低试验方向偏离，还能运用合成数据优化试验方案，进而缩短试验周期，保障患者安全。报告显示：超70%的受访者认为AI使其在试验方案设计、中心可行性分析等方面显著获益。

患者招募和留存一直是制约研发进程的“卡脖子”环节。而基于“以患者为中心”的理念，AI正成为优化患者招募、留存以及提升患者体验的利器。报告显示：75%的AI用户所在企业正借助AI工具助力患者筛选。其中，超50%的AI用户所在企业正通过AI实现个性化患者沟通，约三分之二的受访者均表示AI显著提升了患者群体识别的精准度。

3. 临床试验进入数智时代 药企加速抢占AI窗口期

展望未来，临床研究行业对AI在临床试验中的应用保持乐观，AI将加速渗透到试验的全生命周期。据报告调研：受访者所在的企业对AI技术的应用前景抱有很高的期待，并计划在未来12个月内显著拓展其应用范畴。已布局AI的企业未来将重点深化AI在方案设计与优化、临床研究报告准备与提交、试验数据异常监测、方案撰写、数据采集及质量管理等环节的应用；而约三分之一的尚未布局AI的企业则表示尤其看好数据可视化，预计将在可行性评估、方案设计、数据管理及患者参与等流程中部署AI。

可以看到，随着数字孪生、大语言模型等技术的深度融合，AI正从辅助工具跃升成为临床研究的核心驱动力和关键竞争力，从方案设计模拟和优化，到患者精准筛选，再到数据的实时质控，全面覆盖临床试验的全链条流程，以更智能、精准、高效地支持临床试验向前推进。

Medidata 构建一体化智能生态 开启临床试验新范式

Medidata全新的报告为行业全景呈现了AI在临床试验的应用现状和未来趋势。基于整合真实世界数据、组学数据等多源信息的深度融合，AI正加速构建一个更具前瞻性、更智能的临研生态系统，推动试验设计更精准、运营更高效、决策更智能，进而从根本上提升研发效率与成功率，让安全有效的创新疗法加速惠及患者。

作为临床试验数智化的先行者与推动者，Medidata早在十年前便前瞻性地布局AI，持续开发AI解决方案，探索并拓宽AI的应用领域。

此前，Medidata就曾整合5项以上历史研究、覆盖1600多名患者的真实世界数据，通过时间-事件分析和Landmark分析法，在数周内构建统计对比模型，为百时美施贵宝公司在传统指标不具备实操性的背景下，成功向监管机构证明了替代终点的有效性。

凭借卓越的数据积累和AI技术实力，2024年底，Medidata提出“AI 无处不在”战略，通过将AI全面融入Medidata Platform统一平台，从患者、数据、研究三大维度，以体验驱动临床试验范式变革

正如Doyle先生强调的， Medidata正引领数智变革，并携手全球合作伙伴聚力推动临床试验平台及范式的革新，进而赋能更高效、更具洞察的临床试验，加速创新疗法成功。