美国食品和药物管理局批准将 Medidata Synthetic Control Arm® 合成对照组用于 Medicenna Therapeutics 公司开展的复发性胶质母细胞瘤 III 期注册试验

这是合成对照组在III 期试验的首例应用。

美国纽约（2020 年 10 月 28 日）- 法国达索系统全资子公司 Medidata 今日宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 批准将 Medidata Synthetic Control Arm® 合成对照组用于一项复发性胶质母细胞瘤 (rGBM) III 期注册试验。这是 III 期试验首次采用混合外部对照组（即将合成对照组患者与随机患者相结合），该试验的适应症之前采用的是传统随机对照。

Medicenna Therapeutics 公司（NASDAQ 代码：MDNA；TSX 代码：MDNA）作为一家临床阶段免疫治疗公司，将在复发性胶质母细胞瘤（一种侵袭性脑癌）的 III 期注册试验中采用混合外部对照组。外部混合对照组将减少试验中对照治疗组所需的患者人数，提供严谨的科学数据，并加快产品开发速度。在进行 III 期研究之前，Medicenna 在其 II 期单组试验也通过合成对照组得到了增强，根据合成对照组估计治疗效果是向 FDA 提供的简报信息的一部分，用于说明在 III 期试验中使用的依据。

“我们很高兴 FDA 接受这一方案并期待创建一种高度严谨的科学比较，以支持Medicenna MDNA55的研发，将其用于治疗复发性胶质母细胞瘤”，Medidata 旗下 Acorn AI 数据科学副总裁 Ruthie Davi 表示。“对于 rGBM 患者，尚无成熟的疗法可以延长他们的生命，因此混合外部对照组可以为这些疾病的患者带来很大希望。”

“Acorn AI 团队为注册试验的创新设计提供了严谨的科学论据，在以 MDNA55 治疗复发性胶质母细胞瘤 (rGBM) 的试验中采用外部对照组，这一设计给我们留下了极深的印象。他们具有专业知识，并且与行业专家的合作也有助于向 FDA 证明精确设计的外部对照在注册试验方面的有效性”，Medicenna Therapeutics 公司的总裁兼 CEO Fahar Merchant 博士表示。“FDA 对这一独特设计的接受将加快 rGBM III 期试验的完成进度，从而更早地将 MDNA55 用于治疗预后较差并且需求远未得到满足的疾病。”

合成对照组的患者全部精选自历史临床试验，以匹配接受新型试验产品治疗的患者的人口统计学和疾病特征。在标准疗法对于患者来说不可行或不可接受的适应症方面，它们具备很大潜力，增强单臂试验并促成更加高效的随机临床试验的开展。

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