对话Craig Lipset：远程智能临床试验与DTRA的创立

技术破局，患者“入场”：临床研究正在走出一条新路。Medidata播客从梦想家到颠覆者系列文章第三期，看临床研究领域的先行者们，如何用数字化破局技术边界，携手患者为生命走出一条新路。

本期嘉宾：Craig Lipset，数字化试验与研究联盟（DTRA）联合主席。

作为临床研究数字化创新的先行者，Craig 分享了远程智能临床试验（DCT）的发展历程，以及患者从临床试验参与者转变为药物研发推动者的新趋势。

路是走出来的：DCT，一场临床试验数字化的创新突围

在辉瑞任职期间，Craig Lipset 参与推动了最早一批远程智能临床试验（DCT）。而促成他踏上这条探索之路的，是一段切身的个人经历：在加入辉瑞前，Craig 被诊断患有罕见肺部疾病——结节病。他开始主动追踪健康数据，并尝试利用这些信息改善自身健康状况。

“这些技术本身并不新鲜，”Craig 回忆道，“但我们能否将它们组合起来，创造一种突破性的全新模式？”

这场全新模式的探索并非一蹴而就，却为此后更大规模的DCT研究积累了宝贵经验。比如此后的首个100%远程智能的临床试验ADAPTABLE：在Medidata技术支持下，该研究成功将远程知情同意、患者入组、随机分组及健康结局报告等环节整合起来，最终通过约40家研究中心，成功招募了15,000名参与者。

技术创新让临床试验告别了对“现场访视”的绝对依赖。但正如这段探索所印证的：这条打破常规的 DCT 之路，正是先行者们一步步走出来的。

从eConsent（电子知情同意）、eCOA （电子临床结局评估）的单点应用，到ADAPTABLE等大规模远程智能临床试验的开展，技术的边界正在被不断打破 。

DTRA的创立与发展

如何让技术创新，从鲜有人走的“路”，变成全行业的通途？

“Amir Kalali 和我开始探讨在这个领域组建一个联盟会是什么样子，”Craig说。“Amir正在负责策划CNS峰会，和许多其他活动一样，我们发现自己经常与众多行业领袖一起参加专题讨论和交流。我们会就如何促进技术采用展开深入探讨。活动结束后，大家便匆匆回到日常工作中，然后大概五、六个月后，我们又会在下一场会议上重聚，接着上次未完的讨论继续下去。”

“于是，我们开始探讨如何填补这一空白，以便切实采取行动，提高采用率并简化流程。” 2020年底，Craig 与 Amir Kalali 共同发起成立了远程智能临床试验与研究联盟（DTRA）。

DTRA是一个面向全球的非营利性行业组织，汇聚了制药企业、技术供应商、CRO、研究中心乃至监管机构等多方力量，试图共同为技术的落地和创新研究方法的规模化应用，扫除障碍，铺平道路。

“我认为我们主要做两件事，”Craig介绍说，“第一，我们共同推进一系列举措，试图通过创建各种工作成果——包括模板、在线工具以及我们在 dtra.org 上公开发布的资源——来应对采用技术时遇到的挑战。其次，我们为同行提供分享最佳实践、寻找理想合作伙伴的平台和空间，一个专属的交流社区。

“但我们发现社区成员的工作范围已超越了去中心化方法，”他补充道，“他们中的大多数人还负责其他数字化和创新工作。” DTRA 不再局限于“远程智能”，而是迅速向真实世界数据（RWD）、互联设备以及人工智能等广阔的数字健康技术延伸。“如今，DTRA首字母D的缩写已变为Digital（数字化）的D。这绝不意味着我们认为在DCT领域的进步已经完成，而是我们能够借助已建立的社区做更多事情，我非常期待迎接这一挑战。”

“DTRA 成立之初的愿景是让DCT成为行业主流。这离不开需要制药企业、技术供应商、创新者和 CRO 等各方的共识与推动。在推动这一目标的过程中，DTRA 的重心已也顺势从单纯的‘去中心化’，扩展到了更广泛的数字化领域。”

– Medidata首席执行官 Anthony Costello

布法罗倡议

在DTRA之外，Craig 还担任着Every Cure的顾问，同时也是Circuit Clinical的董事会成员，此外还身兼其他诸多职务。他最近参与的项目之一是担任“布法罗倡议（The Buffalo Initiative）”的顾问，该非营利组织致力于推动由患者主导的超罕见病药物研发。

“全球已知罕见病和超罕见病超过1万种。” 他说，“我们这个行业最多只能解决其中最初发现的几百种。还有成千上万种适应症将长期面临未满足的医疗需求，[其中包括]那些被诊断出患有由一串串字母组成的神经遗传性疾病的儿童。”

那些试图了解孩子所患罕见病的家长们正团结起来，努力推动相关研究。“而这些家庭逐渐意识到，根本没人会来提供帮助，”他继续说道。“适应症范围实在太小了。对于我们传统的生物制药生态系统来说，这根本不可能在商业上持续发展。所以，你要么乞求制药公司的关注，要么像这些家庭那样，自己想办法解决。”这促使了FOXG1基金会和TESS基金会等组织的成立，而“布法罗计划”也正是在此背景下应运而生。

“‘布法罗倡议’由Sunitha Malepati发起，她的女儿携带CACNA1A基因突变，她还协助共同创立了CACNA1A基金会，”Craig解释道。“她注意到，一个由拥有自主研发分子的药物研发患者团体组成的新生态系统正在形成，但每个团体都在独自摸索前行。”

“‘布法罗倡议’在做的就是设立一项基金并具备一定的研发能力，以便与这些患者团体共享资源，推动其候选药物的研发进程。这是一项混合资本基金，既包含慈善成分，又能为利益相关者带来适度的风险投资回报。”

"患者正在主动破局。他们不再只是药企桌上的被动参与者，而是自立门户、主宰自身命运。他们有着任何申办方所不具备的迫切感；资金纵然有限，他们却行动敏捷，且极善于筹谋借力。”

– Craig Lipset，DTRA联合主席

在 Craig 看来，这种全新的药物研发模式填补着传统药企未曾涉足的研发空白。“这与药企并不构成竞争。他们争夺的并非药企锁定的分子管线，而是以极其敏捷、精明的方式切入被行业忽视的空白领域。他们无意垄断这些底层技术，也并不追求流程中的排他权——‘我们把一切都沉淀在公开的维基空间，倾囊共享。’对药企来说，能受邀坐上他们主导的圆桌，何尝不是一个绝佳的机遇。”

目前，布法罗倡议已成功追踪并支持了 50 个由患者主导的药物分子项目。其官网上线的追踪功能，方便访客随时了解这些项目的最新进展。

欢迎收听《从梦想家到破局者》第 14 期，Craig Lipset 与 Anthony Costello 展开深度对话，探讨如何通过科技创新赋能生命科学，以及我们如何携手同行，为罕见病患者点亮新的希望。