速戳《从梦想家到颠覆者｜重塑医学的科技力量》系列文章第一期：大咖拆解临床试验隐形成本——误差。
新年开局，Medidata重磅推出《从梦想家到颠覆者｜重塑医学的科技力量》系列文章。Medidata CEO Anthony Costello对谈行业大咖，直击医疗、科技一线领袖背后的故事与创新，解码科技如何重塑研发、加速新药上市、改变生命。
#《从梦想家到颠覆者｜重塑医学的科技力量》系列文章第一期
重磅嘉宾：Cogstate CEO Brad O’Connor
“CNS 临床试验面临的最大挑战之一，在于如何实现跨地区、跨文化的数据统一性。 试想一个覆盖20个国家、30种语言、由 100 名不同临床医生参与的试验。语言、文化差异以及临床医生的操作习惯都会使得认知评估的标准化工作异常艰难。”
——Cogstate CEO Brad O’Connor
传统上，行业对抗临床试验误差的办法几乎只有一个：不断堆样本量。在中枢神经系统疾病（CNS）研究中，这种做法尤其常见。问题在于：如果误差本身没有被控制，样本越大并不意味着结论越可靠，很多时候只是让失败变得更昂贵。正因如此，一种新路径正在出现：与其追求“更大”，不如追求“更准确”。通过数字化技术减少测量误差，从而降低所需样本量，让试验更高效。
从工具到体系：临床试验数据质量的系统工程
以CNS试验为例，数字化之所以能提升试验中的认知与行为评估质量，关键在于它把原本依赖经验、带有主观性的半结构化流程，变成了可重复、可比较的标准化过程，最大限度压缩主观解释空间。随着移动设备和个人健康传感器的普及，越来越多客观指标被持续采集，例如一些自己还没察觉的变化，可能已经在数据里出现了迹象。被动监测也可以成为“早期预警器”，让干预不必等到症状明显才开始。认知监测的未来正在打开新的空间。
而消减误差的战场并不只在持续改进工具本身，还包括流程控制：加大评估员培训确保评估按同一标准执行，中心化监查通过独立复核识别偏差，再辅以纠错与再培训，避免错误重复发生。
Cogstate 是这一领域的先行者。2024年10月， Medidata与Cogstate 达成合作，携手重塑 CNS 疾病领域的临床试验与结局评估体系，覆盖神经退行性疾病、精神疾病、运动障碍及罕见神经发育障碍等多项适应症。
“患者评估的主观性和潜在数据变异给CNS临床试验带来了巨大挑战。通过双方合作，结合Medidata在eCOA、人工智能及传感器领域的深厚积累，我们正在推动终点数据质量达到更高标准，通过简化CNS试验的配置及自动化检查患者评估记录，减轻研究团队负担，降低潜在错误风险。”
—— Medidata CEO Anthony Costello
技术硬核 ｜“去噪保真”，告别“事后诸葛亮”
如何让噪音在源头消失？答案是从被动反应转向主动防御，我们只需做对两件事：放大信号，消灭噪音。传统的临床试验质控有点像“考完试才发现题目漏做了”，错误往往要等评估结束、数据上传之后才被揪出来，而这时错误数据已经悄悄躺进数据库里：轻则补解释、重则整条数据作废，代价高得离谱。
以CNS研究为例，面对全球30种语言、100位医生的评估差异，Medidata与Cogstate的合作更像是利用数字化工具统一了手里的“尺子”，确保评估标准一致，从源头消除人为“噪音”。 结合RBQM + AI，系统实时监测预防错误发生，让质量管理升级战打得更有章法。
“降噪工程”：临床试验领域的结构性变化
降低误差对临床试验效率具有指数级的放大效应，特别是在天然“低信噪比”的CNS领域。通过有效管理误差来清晰信号，不再单纯依赖“堆人头”来获得统计学显著性，而是依靠卓越的数据质量、流程一致性和误差控制能力取胜。在CNS研究中，这三种能力往往是决定项目成败的关键胜负手。
当误差被系统性压缩，我们终于拥有一种能力：让“信号”穿透“噪声”，更准确地表达药物是否真的有效。让每一次试验都更接近答案，也更接近患者！
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